पृष्ठ निवडा

नवीन वर्षाच्या शुभेच्छा! आम्ही आशा करतो की प्रत्येकाची सुट्टी निरोगी, आरामदायी असेल.

आम्ही २०२१ ला सुरुवात करत आहोत अधिक रोमांचक संशोधन बातम्या. जानेवारीत सायन्स जर्नल निसर्ग प्रोजेरियाच्या माऊस मॉडेलमध्ये अनुवांशिक संपादनाचे प्रदर्शन करणारे यशस्वी परिणाम प्रकाशित झाले अनेक पेशींमध्ये प्रोजेरिया कारणीभूत उत्परिवर्तन दुरुस्त केले, अनेक प्रमुख रोग लक्षणे सुधारित आणि नाटकीयपणे आयुर्मान वाढले उंदरांमध्ये

PRF द्वारे सह-निधी आणि PRF चे वैद्यकीय संचालक डॉ. लेस्ली गॉर्डन यांच्या सह-लेखक, अभ्यासात असे आढळून आले की रोगास कारणीभूत उत्परिवर्तन दुरुस्त करण्यासाठी प्रोग्राम केलेल्या बेस एडिटरच्या एका इंजेक्शनने, उपचार न केलेल्या प्रोजेरिया उंदरांपेक्षा उंदीर 2.5 पट जास्त जगले, निरोगी उंदरांमध्ये वृद्धापकाळाच्या प्रारंभाशी संबंधित वय. महत्त्वाचे म्हणजे, उपचार केलेल्या उंदरांनी निरोगी रक्तवहिन्यासंबंधी ऊती देखील राखून ठेवल्या - एक महत्त्वपूर्ण शोध, कारण संवहनी अखंडतेचे नुकसान हे प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमध्ये मृत्यूचा अंदाज आहे.

या अभ्यासाचे नेतृत्व अनुवांशिक संपादनातील जागतिक तज्ज्ञाने केले होते, डेव्हिड लिऊ, पीएचडी, ब्रॉड इन्स्टिट्यूट, MIT, केंब्रिज, MA, जोनाथन ब्राउन, वँडरबिल्ट विद्यापीठातील हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी औषध विभागातील औषधाचे सहायक प्राध्यापक आणि नॅशनल इन्स्टिट्यूट ऑफ हेल्थचे संचालक फ्रान्सिस कॉलिन्स, MD, PhD.

आमच्या प्रोजेरिया माऊस मॉडेलमध्ये हा नाट्यमय प्रतिसाद पाहण्यासाठी मी 40 वर्षात फिजिशियन-शास्त्रज्ञ या नात्याने भाग घेतलेल्या सर्वात रोमांचक उपचारात्मक घडामोडींपैकी एक आहे,” डॉ. कॉलिन्स म्हणाले.
डॉ फ्रान्सिस कॉलिन्स

नॅशनल इन्स्टिट्यूट ऑफ हेल्थचे संचालक.

पाच वर्षांपूर्वी, आम्ही अजूनही पहिल्या बेस एडिटरचा विकास पूर्ण करत होतो,” डॉ. लिऊ म्हणाले. “जर तुम्ही मला सांगितले असते की पाच वर्षांत बेस एडिटरचा एक डोस प्राजेरियाला डीएनए, आरएनए, प्रथिने, रक्तवहिन्यासंबंधी पॅथॉलॉजी आणि आयुर्मान पातळीवर संबोधित करू शकतो, तर मी म्हणालो असतो 'कोणताही मार्ग नाही.' हे कार्य शक्य करणाऱ्या संघाच्या समर्पणाचा हा खरा पुरावा आहे.
डेव्हिड लुई, पीएचडी

ब्रॉड इन्स्टिट्यूट, एमआयटी

या परिणामांची तपासणी करण्यासाठी अतिरिक्त प्रीक्लिनिकल अभ्यास आवश्यक आहेत, ज्याची आम्हाला आशा आहे की एक दिवस क्लिनिकल चाचणी होईल. पुढील प्रगती होत असताना आम्ही तुम्हाला या रोमांचक शोधाची माहिती देण्यासाठी उत्सुक आहोत!

या थरारक बातमीबद्दल अधिक वाचा येथे.


आम्ही 2021 मध्ये प्रवेश करत असताना, आम्ही तुमच्यासारख्या भागीदारांचे आभारी आहोत, ज्यांनी या प्रकारची प्रगती शक्य केली आहे.

गेल्या वर्षी एकटा, प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन:

  • प्रोजेरिया, लोनाफर्निबसाठी प्रथमच एफडीए-मंजूर उपचारांसह एक मोठा टप्पा गाठला;
  • जगभरातून प्रोजेरिया असलेल्या मुलांना PRF-निधीच्या क्लिनिकल चाचणीसाठी बोस्टन चिल्ड्रन हॉस्पिटलमध्ये आणले (जेव्हा कोविड 19 मुळे प्रवासाला परवानगी होती);
  • आमची धरली 10वी आंतरराष्ट्रीय प्रोजेरिया वैज्ञानिक कार्यशाळा, आमच्या पहिल्या-वहिल्या वेब-आधारित वैज्ञानिक बैठकीत 30 देशांतील विक्रमी 370 नोंदणीकर्त्यांना एकत्र आणणे;
  • आमच्या प्रमुख कार्यक्रमाच्या ॲक्टिव्हिटींमध्ये उत्स्फूर्तपणे सुरू ठेवल्या जे आम्हाला उपचार आणि भविष्यातील बरा होण्याकडे नेईल!

कोब्लान एलडब्ल्यू, एर्डोस एमआर, विल्सन सी, कॅब्राल WA, Levy JM, Iong, ZM, Tavarez UL, Davison L, Gete YG, Mao X, Newby GA, Doherty SP, Narisu N, Sheng Q, Krilow C, Lin CY, गॉर्डन LB, Cao K, Collins FS, Brown JD, Liu डॉ. Vivo मध्ये एडिनाइन बेस एडिटिंग हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोमपासून बचाव करते निसर्ग. 6 जानेवारी 2021

mrMarathi