PRF चे 2021 चे वार्षिक वृत्तपत्र येथे मिळवा!

प्रोजेरियासाठी प्रथमच उपचारासाठी FDA च्या मंजुरीबद्दल वाचण्यासाठी आमचे वृत्तपत्र पहा, आनुवंशिक आणि RNA थेरपींद्वारे उपचारासाठी आम्ही निधी देत असलेल्या संशोधनाने कशी उल्लेखनीय प्रगती केली आहे ते जाणून घ्या आणि आम्ही साजरे करत असलेल्या सर्व रोमांचक टप्पे जाणून घ्या. आत्ता आमच्या दोन मुख्य कथांमधील एक झलक येथे आहे:

प्रोजेरियासाठी प्रथमच उपचारांना FDA ची मान्यता मिळाली
20 नोव्हेंबर 2020 रोजी, Eiger Biopharmaceuticals च्या भागीदारीत, PRF ने आमच्या ध्येयाचा एक महत्त्वाचा भाग साध्य केला: लोनाफर्निब, प्रोजेरियासाठी प्रथमच उपचार, यूएस फूड अँड ड्रग ॲडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ची मान्यता मिळाली. प्रोजेरिया आता 7,000 ज्ञात दुर्मिळ आजारांपैकी 5% पेक्षा कमी FDA-मान्य उपचाराने सामील झाले आहे.

अनुवांशिक आणि आरएनए थेरपीजच्या अत्याधुनिक क्षेत्रातील प्रगती
अलीकडेच दोन प्रकारच्या थेरपीमध्ये प्रचंड प्रगती झाली आहे जी एक दिवस प्रोजेरियावर उपचार करू शकते. प्रोजेरियाच्या माऊस मॉडेलमधील अनुवांशिक संपादनाच्या एका अभ्यासाने अनेक पेशींमध्ये प्रोजेरियाला कारणीभूत होणारे उत्परिवर्तन दुरुस्त केले, रोगाची मुख्य लक्षणे सुधारली आणि उंदरांमध्ये नाटकीयपणे वाढ झाली. आरएनए थेरपीटिक्सच्या वापरावरील इतर दोन अभ्यासांमध्ये विषारी प्रोजेरिन-उत्पादक आरएनएमध्ये लक्षणीय घट आणि उंदरांच्या जगण्यात लक्षणीय वाढ दिसून आली.