उपचार मूल्यमापन आणि आयुर्मान विस्तारातील रोमांचक संशोधन टप्पे!

जगातील शीर्ष कार्डिओव्हस्कुलर जर्नलमध्ये आज ऑनलाइन प्रकाशित झालेल्या दोन थरारक संशोधन अपडेट्स तुमच्यासोबत शेअर करताना आम्हाला आनंद होत आहे. अभिसरण (1):

प्रोजेरिया मध्ये बायोमार्कर

प्रोजेरिन, प्रोजेरियाला कारणीभूत असलेले विषारी प्रथिन मोजण्याचा एक नवीन मार्ग PRF सह-संस्थापक आणि वैद्यकीय संचालक डॉ. लेस्ली गॉर्डन यांच्या नेतृत्वाखालील संघाने विकसित केला आहे. प्रोजेरिन पातळी मोजण्यासाठी रक्त प्लाझ्मा वापरणाऱ्या या बायोमार्करच्या शोधामुळे, संशोधक हे समजू शकतात की उपचारांचा क्लिनिकल चाचणी सहभागींवर कमी कालावधीनंतर कसा परिणाम होतो आणि प्रत्येक क्लिनिकल चाचणीसह अनेक बिंदूंवर.

ही चाचणी क्लिनिकल चाचणी प्रक्रियेस अनुकूल करू शकते तपासल्या जात असलेल्या उपचारांच्या परिणामकारकतेबद्दल लवकर माहिती प्रदान करणे, इतर क्लिनिकल चाचण्या जसे की वजन वाढणे, त्वचाविज्ञानातील बदल, सांधे आकुंचन आणि कार्य, इ. या सर्वांच्या प्रकट होण्यासाठी अधिक वेळ लागतो. प्रोजेरियाची ही क्लिनिकल वैशिष्ट्ये उपचार प्रभावांचे दीर्घकालीन उपाय आहेत जे आता थेरपीमध्ये पूर्वी मोजलेल्या प्रोजेरिन पातळीद्वारे पूरक आहेत. आम्ही आता उपचार सुरू केल्यानंतर चार महिन्यांपूर्वी उपचारांचे फायदे समजू शकतो किंवा अनावश्यक दुष्परिणाम टाळण्यासाठी चाचणी सहभागींना फायदा होणार नाही असे उपचार थांबवू शकतो.

लोनाफर्निबसोबतही जास्त काळ जगतो

भविष्यातील उपचार आणि उपचार शोधांना गती देण्याव्यतिरिक्त, प्रोजेरिन मोजण्याचा हा नवीन आणि नाविन्यपूर्ण मार्ग सूचित करतो की प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी लोनाफर्निबचा दीर्घकालीन फायदा पूर्वी निर्धारित केलेल्यापेक्षा जास्त आहे.

अभ्यास डेटा दर्शवितो की रक्तातील कमी प्रोजेरिन पातळीमुळे जगण्याचा फायदा दिसून येतो: प्रोजेरिया असलेल्या व्यक्ती जितक्या जास्त काळ लोनाफर्निबवर राहतील, तितका जास्त वेळ थेरपीवर राहून जगण्याचा फायदा होईल. जोपर्यंत औषध घेतले जात होते तोपर्यंत प्रोजेरिनची पातळी सुमारे 30-60% ने कमी होते आणि 10 वर्षांपेक्षा जास्त काळ उपचार घेत असलेल्या रूग्णांचे आयुर्मान सरासरी 4.5 वर्षांनी वाढते. आहे सरासरी आयुर्मानात 30% पेक्षा जास्त वाढ, 14.5 वर्षे ते जवळजवळ 20 वर्षे!

"या पॉडकास्टवर शेअर केलेल्या सर्वात उल्लेखनीय कथांपैकी एक"
– डॉ. कॅरोलिन लॅम, जगप्रसिद्ध हृदयरोग विशेषज्ञ आणि पॉडकास्टचे होस्ट धावताना अभिसरण, या रोमांचक निष्कर्षापर्यंत पोहोचलेल्या प्रवासावर. पूर्ण मुलाखत ऐका या अभ्यासाच्या गहन प्रभावाबद्दल थेट डॉ. गॉर्डन यांच्याकडून. ऐका येथे (6:41 वाजता सुरू होत आहे).

आणि जूनमध्ये दोन संपादकीय पेपर (2) आणि (3) मध्ये प्रकाशित झाले होते अभिसरण प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी उपचार आणि उपचारांना पुढे जाण्यासाठी आणि वृद्धत्व अधिक चांगल्या प्रकारे समजून घेण्यासाठी या बायोमार्करचे महत्त्वपूर्ण महत्त्व अधोरेखित करणे.

(1) गॉर्डन, एलबी, नॉरिस, डब्ल्यू., हमरेन, एस., इत्यादी. हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम असलेल्या रुग्णांमध्ये प्लाझ्मा प्रोजेरिन: इम्युनोसे विकास आणि क्लिनिकल मूल्यांकन. अभिसरण, 2023

(2) हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोममध्ये कार्डियाक विकृतींची प्रगती: एक संभाव्य अनुदैर्ध्य अभ्यास.
ओल्सेन एफजे, गॉर्डन एलबी, स्मूट एल, क्लेनमन एमई, गेरहार्ड-हर्मन एम, हेगडे एसएम, मुकुंदन एस, महोनी टी, मासारो जे, हा एस, प्रकाश ए.
अभिसरण. 2023 जून 6;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 2023 जून 5.

(3) हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोममध्ये प्रोजेरिन आणि हृदयरोगाची प्रगती शोधण्यासाठी सहज उपलब्ध साधने.
एरिक्सन एम, हौगा के, रेव्हेचॉन जी.
अभिसरण. 2023 जून 6;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 2023 जून 5.