Onze nieuwsbrief van 2018 is er!

FANTASTISCH NIEUWS! Studie gepubliceerd in JAMA vindt dat behandeling overleving verlengt

In een spectaculaire ontwikkeling toont een nieuwe studie gepubliceerd in The Journal of the American Medical Association (JAMA) aan dat behandeling met lonafarnib de levensduur verlengt bij kinderen met Progeria. Dit is het eerste bewijs dat lonafarnib alleen de overleving bij deze dodelijke ziekte verbetert. Direct na de JAMA-studie kondigden PRF en Eiger BioPharmaceuticals aan dat ze een partnerschap aangaan om FDA-goedkeuring van lonafarnib na te streven, zodat kinderen het medicijn op recept kunnen krijgen in plaats van via een klinische proef.

Lees meer door de volledige PDF hieronder te bekijken.