Aanvraag bij FDA voor goedkeuring van lonafarnib is VOLTOOID!

Aanvraag bij FDA voor goedkeuring van lonafarnib is VOLTOOID!   

In een anderszins moeilijke tijd voor onze wereld, ben ik blij om een lichtpuntje te delen: Eiger BioPharmaceuticals heeft de indiening van een New Drug Application (NDA) afgerond, waarmee goedkeuring wordt aangevraagd – in Europa en de VS – van het medicijn lonafarnib als allereerste behandeling voor Progeria.

Deze inzending is het hoogtepunt van twaalf jaar aan onderzoeksgegevens en vier klinische onderzoeken, allemaal gefinancierd door PRF en mogelijk gemaakt door de moedige kinderen en hun families, en door de geweldige gemeenschap van donoren van PRF.

U kunt meer lezen over dit spannende nieuws hier.

Wij hopen dat dit medicijn wordt goedgekeurd, zodat deze kinderen en jongvolwassenen lonafarnib – waarvan is aangetoond dat het hun sterkere harten en een langer leven geeft – op recept kunnen krijgen, in plaats van via een klinische proef.

Hoewel 2020 voor velen een moeilijk jaar is, delen we graag een beetje goed nieuws met u. Wij allemaal bij The Progeria Research Foundation hebben onvermoeibaar gewerkt om een betekenisvolle impact te maken op de levens van kinderen en jongvolwassenen met Progeria.

BEDANKT ALLEMAAL voor het ondersteunen van het onderzoek dat ons niet alleen naar dit keerpunt heeft gebracht, maar dat ons ook in staat stelt om door te gaan met het ontdekken van nieuwe medicijnen die deze buitengewone kinderen uiteindelijk zullen genezen.