PRF's 2022 PRF Internationale Wetenschappelijke Workshop – Ras Progeria naar de genezing, was een overweldigend succes, waarbij 124 geregistreerden uit 14 landenVooraanstaande artsen, onderzoekers en families met Progeria kwamen in Boston, MA, bijeen om de nieuwste bevindingen in Progeria-onderzoek te delen en de weg vrij te maken voor toekomstige inspanningen om nieuwe behandelingen en de genezing voor kinderen en jongvolwassenen met Progeria te ontdekken.

We hebben de openingsavond afgetrapt met onze allereerste panel gemodereerd door een volwassene met Progeria, 27-jarige Sammy Basso, uit Tezze sul Brenta, Italië. Het panel bestond ook uit twee anderen die met Progeria leven, Meg en Carlos, die het publiek boeiden door de nieuwe en opwindende activiteiten te delen die ze het afgelopen jaar hebben ondernomen. Heel opwindend is dat Meg eerder is afgestudeerd, een maand na de workshop! De openingsavond omvatte ook een live zoom met kinderen over de hele wereld, gevolgd door een verrassing muzikale uitvoering door Dr. Francis Collins, Wetenschappelijk adviseur van de president van de VS en wiens lab de ontdekking van het Progeria-gen leidde. Dr. Collins bracht het publiek een serenade met verschillende populaire liedjes met aangepaste teksten over PRF's voortgang richting de remedie. Hoe bijzonder!

Diepgaande vooruitgang en samenwerking als deze kunnen alleen plaatsvinden als een zeer betrokken wetenschappelijke gemeenschap samenkomt, zoals we dat hebben gedaan bij 11 internationale bijeenkomsten.

De liefde en passie om deze kinderen en jongvolwassenen te helpen, kwam in elke presentatie tot uiting en heeft al geresulteerd in vele samenwerkingen op internationaal niveau om aanvullende behandelingen en wegen naar genezing te onderzoeken.

Wij zijn ontzettend blij dat we deze eerste nacht met jullie kunnen delen.

De tweede en derde dag van de workshop stonden in het teken van 28 mondelinge wetenschappelijke presentaties en 26 posters. We begonnen dag drie met een nieuwe toevoeging aan de workshop: de Sunrise Session, die junior onderzoekers in contact bracht met senior leiders in het veld in een kleine groep, wat een boeiende dialoog op gang bracht tussen de verschillende groepen onderzoekers.

Een andere favoriet van de workshop werd teruggebracht door onze bliksemronde, die posterpresentatoren een platform gaf om hun collega's een dynamische teaser te geven van de posters die ze later die avond zouden presenteren. Deze presentaties belichtten de laatste ontwikkelingen in klinisch onderzoek naar Progeria, inclusief een diepgaande duik in de Transformatieve vooruitgang van RNA-therapie en genbewerking in preklinische studies, evenals een Cardiale sessie waarin interventiestrategieën voor kritieke aortaklepstenose werden benadrukt bij jongvolwassenen met Progeria. De presentaties en posters gaven een gedetailleerd beeld van de voortgang met mogelijke Progeria-behandelingen en inspireerden toekomstige samenwerking tussen de onderzoeks- en medische gemeenschappen.

Daarnaast maakten diverse deelnemers gebruik van de studiepunten voor permanente medische educatie (CME) die het CME-kantoor van Lifespan Rhode Island Hospital aanbiedt.

Hieronder volgen enkele voorbeelden van feedback op de workshop:

Francis Collins, MD, PhD, zingt voor het publiek verschillende populaire liedjes

Onderzoekers, clinici en Progeria-families van over de hele wereld kwamen bijeen op de 11e bijeenkomst van PRF^e Internationale wetenschappelijke workshop.

Het vrijwillige Medisch Onderzoekscomité kwam vóór de conferentie bijeen om nieuwe en interessante subsidieaanvragen te beoordelen.

Hartelijk dank aan onze sponsors: