Medeoprichter van PRF fungeert als thought leader in de ontwikkeling van medicijnen tegen zeldzame ziekten

Medeoprichter en medisch directeur van PRF, Dr. Leslie Gordon, werd onlangs uitgenodigd om een bijdrage te leveren aan een educatieve videoserie geproduceerd door de National Organization for Rare Disorders (NORD), samen met haar collega Dr. Francis Collins, wetenschappelijk adviseur van de president van de VS en voormalig directeur van de National Institutes of Health (NIH).

De twee werden gevraagd om hun ervaringen met progeriaonderzoek te delen, die teruggaan tot de ontwikkeling van het internationale register van PRF in 1999. In de twee onderstaande video's delen ze hun bevindingen over de ontdekking van het progeriagen in 2003, via de ontwikkeling van de medische en onderzoeksdatabase van PRF, het onderzoek naar de natuurlijke historie van PRF en ten slotte via de goedkeuring door de Food and Drug Administration (FDA) van lonafarnib, de allereerste behandeling voor progeria. Ze willen mogelijke paden demonstreren naar het bevorderen van onderzoek naar zeldzame ziekten voor degenen die betrokken zijn bij onderzoek naar en belangenbehartiging voor zeldzame ziekten.

Deze volledige serie is zeer informatief voor iedereen die geïnteresseerd is in medicijnontwikkeling voor zeldzame ziekten. De interviews met Dr. Gordon en Dr. Collins zijn te vinden in de module over natuurhistorische studies in deze serie.