PRF maakt de farnesyltransferaseremmer, lonafarnib, beschikbaar voor de onderzoeksgemeenschap. Ons doel is om preklinische studies te ondersteunen om de effecten van lonafarnib op Progeria verder te onderzoeken.

Het is de vaste missie van PRF om betere behandelingen en een remedie te vinden voor kinderen met Progeria. Lonafarnib heeft aangetoond dat het klinisch een aantal aspecten van de ziekte ten goede komt (Gordon et al, PNAS, 2012) en de levensduur verlengt (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), maar het is niet curatief. Naarmate er nieuwe verbindingen worden geïdentificeerd met het potentieel om HGPS te verbeteren, verwachten we dat deze verbindingen in combinatie met lonafarnib in vitro en in diermodellen moeten worden getest.

PRF maakt de farnesyltransferase-remmer lonafarnib beschikbaar voor de onderzoeksgemeenschap. Ons doel is om preklinische studies te ondersteunen om de effecten van lonafarnib op Progeria verder te onderzoeken.

Het is de vaste missie van PRF om betere behandelingen en een remedie te vinden voor kinderen met Progeria. Lonafarnib heeft aangetoond dat het klinisch voordelen biedt voor sommige aspecten van de ziekte (Gordon et al, PNAS, 2012) en ook de geschatte levensduur verhoogt (Gordon et al, Circulation, 2014) (Gordon et al, JAMA, 2018), maar het is niet curatief. Naarmate er nieuwe verbindingen worden geïdentificeerd met het potentieel om HGPS te verbeteren, verwachten we dat deze verbindingen in combinatie met lonafarnib in vitro en in diermodellen moeten worden getest.

Technische notities