ورځ راغله: د لومړي ځل لپاره د پروجیریا درملنې لپاره د FDA تصویب!

تازه، په زړه پوري خبر! د نومبر په 20، 2020، PRF زموږ د ماموریت یوه مهمه برخه ترلاسه کړه: لونافرنیب ، د پروجیریا لپاره لومړی درملنه ، د FDA تصویب ترلاسه شوی.

پروجیریا اوس له لږ سره یوځای کیږي د FDA لخوا تصویب شوي درملنې سره د نادرو ناروغیو 5%.* په متحده ایالاتو کې د پروجیریا سره ماشومان او ځوانان ممکن اوس د کلینیکي ازموینې پرځای د نسخې له لارې لونافارنیب ته لاسرسی ومومي.

دا مهم پړاو د 13 دوامداره کلونو څیړنو په پایله کې رسیدلی دی څلور کلینیکي آزموینې، ټول د PRF لخوا همغږي شوي، د زړورو ماشومانو او د هغوی د کورنیو لخوا ممکنه شوي، او ستاسو لخوا تمویل شوي، د PRF د بسپنه ورکوونکو په زړه پورې ټولنه.

موږ د بوسټن ماشومانو روغتون ، د هاسبرو ماشومانو روغتون ، بریګم او د میرمنو روغتون ، براون پوهنتون ، بوسټن پوهنتون ، او د روغتیا ملي انسټیټیوټونو کې د نړۍ په کچه د پروجیریا څیړنې ټیمونو څخه هم مننه کوو. د درملو شریکان چې د PRF ملاتړ شوي کلینیکي ازموینو ته یې لونافارنیب وړیا چمتو کړی هم مهم و ، پشمول د شیرینګ پلو ، مرک ** (د متحده ایالاتو او کاناډا څخه بهر د MSD په نوم پیژندل شوی) او ایګر بایو فارماسیوټیکلز ، د پروجیریا څیړنې کې پرمختګ کې د دوی د برخې لپاره. دې غیر معمولي نوي لوړوالی ته.

په ایګر کې زموږ همکاران ژمن دي چې د پروجیریا ناروغانو لپاره لونافارنیب ته دوامداره لاسرسي چمتو کړي او په ټوله نړۍ کې د پروجیروایډ لامینوپیتي پروسس کولو کمښت لري ، او دوی د لونافارنیب له لارې د لاسرسي ملاتړ لپاره خدمات رامینځته کړي. ایګر ون کیر، همدارنګه د امریکا څخه بهر د ناروغانو لپاره د Eiger د مدیریت شوي لاسرسي پروګرام له لارې د اروپا د درملو اداره (EMA) د لونافارنیب بیاکتنه لاهم روانه ده، د EMA تصویب په اړه پریکړه د 2021 په دویمه نیمایي کې تمه کیږي.

له تاسو ټولو څخه د څیړنې د ملاتړ لپاره مننه کوم چې موږ دې مهم ټکي ته راوړو. ستاسو دوامداره ملاتړ موږ ته اجازه راکوي چې د دې غیر معمولي ماشومانو لپاره د درملنې په لور فشار راوړو.

د رخصتۍ فصل پیل کولو او دا په حیرانونکي ډول پای ته رسولو لپاره واقعیا د پام وړ لاره ننګونکی کال

زموږ د مطبوعاتي اعلامیې لپاره دلته کلیک وکړئ چې د دې تاریخي خبر نور جزئیات وړاندې کوي.

* 300 نادر ناروغۍ چې د FDA لخوا تصویب شوي درملنه لري (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 نادرې ناروغۍ چې د مالیکول اساس پیژندل کیږي (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF غواړي د Schering-Plough / Merck R&D څخه د ساینس پوهانو مهمې مرستې ومني چې ملاتړ یې کړی دواړه د HGPS په کلینیکي ماډلونو کې د لونافارنیب ارزونه او د پروجیریا ناروغانو کې کلینیکي مطالعات. دا ټیم چې مشري یې د ډبلیو رابرټ بیشپ، جان پیونسکي، سیسل پیکټ، او کیترین سټرایډ په غاړه وه، د فارماکوکینیتیک / فارماکوډینامیک مطالعاتو مالتړ وکړ، د درملو اصلاح کول او د دې مطالعاتو په اوږدو کې د درملو کافي عرضه بیمه کړه. د دې ټیم غړي شامل دي: سوسن اربک، آرټ برټیلسن، ایلن کوپر، ایملی فرانک، ډیویډ هاریس، جورجیانا هاریس، پاول کرشمیر، مینګ لیو، جین کیون پای، رابرټ پیټون، پاول سټاتکیویچ، ګریګ سزپونار، بوهدان یاریمکو، پاول زوودني او یالي ژو.