د پروجیریا لپاره د RNA درملنې کې په زړه پوري بریاوې!

موږ د پایلو شریکولو لپاره خوښ یو د RNA معالجوي کارولو په اړه دوه خورا په زړه پوري پرمختګ مطالعات په پروجیریا څیړنه کې. دواړه مطالعات د پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن (PRF) لخوا په ګډه تمویل شوي او د PRF طبي رییس ډاکټر لیسلي ګورډن لخوا په ګډه لیکل شوي.

پروجیرین په پروجیریا کې د ناروغۍ لامل پروټین دی. د RNA درملنه د پروجیرین تولید لپاره د بدن وړتیا سره مداخله کوي، د RNA په کچه د هغې د تولید مخنیوی کوي. دا پدې مانا ده درملنه د ډیری درملنې په پرتله خورا مشخصه ده کوم چې د پروجیرین په کچه د پروټین په نښه کوي.

که څه هم هرې څیړنې د مخدره توکو د لیږد مختلف سیسټم کارولی، دواړه مطالعې د درملنې ورته اساسي ستراتیژي په نښه کړې، د غیر معمولي پروټین، پروجیرین لپاره د RNA کوډ کولو تولید منع کوي. دواړه د روغتیا ملي انسټیټیوټ (NIH) کې د څیړونکو لخوا رهبري شوي ، او نن ورځ په ژورنال کې خپاره شوي طبیعی درمل.

یوه مطالعهد فرانسیس کولینز په مشرۍ، د NIH رییس، MD، PhD، ښودلې چې د SRP2001 په نوم د درملو سره د پروجیریا موږکانو درملنهپه شریان کې د زیان رسونکي پروجیرین mRNA او پروټین څرګندونې زده کړېپه بدن کې اصلي شریان، او همدارنګه په نورو نسجونو کې. د مطالعې په پای کې، د شریان دیوال پیاوړی پاتې شو او موږکانو یو څرګند کړ د 60% څخه ډیر بقا.

کولینز وویل: "د هدف شوي RNA - درملنې لپاره د څارویو ماډل کې داسې د پام وړ پایلې ښیې ما ته امید راکوي چې دا د پروجیریا درملنې لپاره لوی پرمختګ لامل کیدی شي ،" کولینز وویل.

د بله مطالعهد ټام میستیلي په مشرۍ، پی ایچ ډی، د سرطان د څیړنې مرکز رییس، د ملي سرطان انسټیټیوټ، NIH، ښودلې. 90 - 95% د زهرجن پروجیرین تولیدونکي RNA کمول د LB143 په نوم د درملو سره د درملنې وروسته په مختلف نسجونو کې. د مسټلي لابراتوار وموندله چې د پروجیرین پروټین کمښت په ځیګر کې خورا مؤثره و ، په زړه او اورټا کې د اضافي پرمختګونو سره.

موږ اوس پوهیږو چې د RNA درملنې په کارولو سره د زیان رسونکي پروجیرین پروټین تولید کمولو لپاره ډیری لارې شتون لري. هرې څیړنې د موږک په ماډلونو کې د RNA مختلفې برخې وموندلې چې کله په نښه شي، د درملنې لپاره اغیزمنه لاره وړاندې کړي، په پایله کې د پروجیریا موږک چې د لونافارنیب سره په تیرو مطالعاتو کې د درملنې په پرتله ډیر اوږد ژوند کوي، د پروجیریا سره د ماشومانو لپاره یوازینی د FDA لخوا تصویب شوی درمل. سربیره پردې، څیړونکو وموندله چې د RNA درملنې او لونافارنیب سره ترکیب درملنه په ځیګر او زړه کې د پروجیرین پروټین کچه په خپله د یوې درملنې په پرتله خورا مؤثره کمه کړې.

"دا دوه خورا مهمې څیړنې ښیي لوی پرمختګونه چې اوس زموږ په لاس کې دي د نښه شوي پروجیریا درملنې په برخه کې ، "د PRF طبي رییس ډاکټر لیسلي ګورډن وویل. "زه د پروجیریا سره د ماشومانو لپاره د RNA درملنې ته وده ورکولو لپاره د دې عالي څیړنیزو ډلو سره کار کولو څخه خوښ وم. دواړه د اصولو مطالعې په زړه پورې ثبوت دي، او PRF لیواله دی چې د کلینیکي آزموینو په لور مخ په وړاندې لاړ شي چې دا د درملنې ستراتیژۍ پلي کوي.

—

Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL et al. د هچینسن – ګیلفورډ پروجیریا سنډروم لپاره په نښه شوي انټي سینس معالجوي چلند. نیټ میډ (۲۰۲۱). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0

پوتاراجو، ایم، جیکسن، ایم، کلین، ایس. et al. سیستماتیک سکرینینګ د هچینسن – ګیلفورډ پروجیریا سنډروم لپاره معالجوي انټي سینس اولیګونیوکلیوټایډونه پیژني. نیټ میډ (۲۰۲۱). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4