د پروجیریا څیړنیز بنسټ او د ماشومانو روغتون بوسټن یوځل بیا د پروجیریا سره د ماشومانو لپاره دوهم کلینیکي آزموینې ترسره کولو لپاره ملګرتیا کوي. دا په زړه پورې او خورا لوی محاکمه کې د 24 هیوادونو څخه 45 ماشومان شامل دي چې په 17 مختلف ژبو خبرې کوي!
لنډیز: څیړونکو دوه اضافي درمل په ګوته کړي چې ، کله چې د اوسني FTI درملو سره په ترکیب کې کارول کیږي ، ممکن د پروجیریا ماشومانو لپاره یوازې د FTI په پرتله خورا مؤثره درملنه چمتو کړي.
د درملنې لپاره ساینسي اساس
پروجیریا د پروجیرین په نوم د غیر معمولي پروټین له امله رامینځته کیږي. د بوسټن د ماشومانو په روغتون کې د پروجیریا څیړنیز ټیم به د FTI سره اوسني درملنې ته دوه درمل ، چې پراواستاتین او زولډرونیټ نومیږي اضافه کړي.
تګلاره: ټول درې درمل به د لارې په اوږدو کې مختلف ټکي په نښه کړي چې د ناروغۍ رامینځته کونکي پروجیرین تولید لامل کیږي. په زړه پورې لابراتوار مطالعاتو کې چې د هسپانیا ډاکټر کارلوس لوپیز اوټین لخوا د 2007 پروجیریا ریسرچ فاونډیشن ساینسي ورکشاپ کې وړاندې شوي ، دوه نوي درملو د پروجیریا حجرو کې ناروغي ښه کړې او د پروجیریا موږک ماډلونو کې عمر اوږد کړی.
هدف: که چیرې پدې محاکمه کې اداره شوي درې درمل په مؤثره توګه د دې فارنیسیل ګروپ ضمیمه بند کړي ، نو پروجیرین ممکن "فلج" شي او پروجیریا ممکن ښه شي. موږ امید لرو چې درمل به د شریکانو په توګه کار وکړي، د یو بل بشپړولو لپاره ترڅو پروجیرین پروټین د دریو درملو په یوځای کولو سره یوازې د یو درمل کارولو په پرتله ډیر اغیزمن شي.
څوک د مخدره توکو په درې اړخیزه محاکمه کې نوم لیکنه کوي؟
د امکان وړ محاکمه: ټیم لا دمخه د پروجیریا سره د 5 ماشومانو لپاره کوچنۍ ازموینه ترسره کړې. لنډه، د یوې میاشتې "امکانیت" محاکمې، پوښتنه وکړه چې ایا د لویې نړیوالې محاکمې پیل کولو دمخه، د دریو مخدره توکو ترکیب به ښه زغمل شي. اړخیزې اغیزې د منلو وړ وې، او ټیم د لوی اغیزمنتوب محاکمې ته لاړ.
د اغیزمنتیا آزموینه: په جنوري 2010 کې، درې ځله محاکمه بیمس په بشپړه توګه د 45 ماشومانو سره نوم لیکنه وکړه. پدې کې هغه ماشومان شامل دي چې د FTI-یوازې په محاکمه کې برخه اخلي، د امکان وړ محاکمه کې 5، او نور هغه ماشومان چې یا په لومړي محاکمه کې د ګډون لپاره ډیر کوچني وو یا هغه ماشومان چې موږ په تیرو 2 کلونو کې موندلي دي. هغه ماشومان چې د FTI-یوازې محاکمې کې شامل شوي د دې فرصت درلود چې په درې اړخیزه محاکمه کې نوم لیکنه وکړي کله چې دوی دې لومړۍ آزموینې ته ورسیدل. دې ماشومانو ته اجازه ورکړه چې پرته له کوم یاد شوي خوراک څخه FTI اخیستلو ته دوام ورکړي.
د پروجیریا درملنه / اړیکه
موږ څنګه د پروجیریا ماشومانو لپاره د جین کشف څخه د مخدره توکو درملنې ته ورسیدو؟ د پروجیریا لپاره د جین موندنه کلیدي وه. دې جین ته ویل کیږي LMNA، او دا په نورمال ډول یو پروټین کوډ کوي چې د پریلامین A په نوم یادیږي (دا پروټین نور پروسس کیږي او لامین A کیږي). په پروجیریا اخته ماشومان یو بدلون لري LMNA کوم چې د "پروجیرین" په نوم د پریلامین A غیر معمولي شکل تولید لامل کیږي. د پریلامین A او لامین A په اړه د ډیری کلونو ارزښت لرونکي لومړني څیړنې موږ ته وړتیا راکړه چې پوه شو چې پدې آزموینې کې اداره شوي درمل ممکن په پروجیریا کې ناروغي اغیزه وکړي. په تیرو شپږو کلونو کې ، څیړنې د پروجیریا حجرو او پروجیریا موږکانو باندې د دې درملو په سیستماتیک ډول ازموینې باندې تمرکز کړی.
د کلینیکي آزموینې ټیم
د می 2007 راهیسې، یو 28 کسیز ټیم د نړۍ له ګوټ ګوټ څخه د پروجیریا سره د ماشومانو درملنه کړې. د ټیم غړي نه یوازې په پروجیریا کې ، بلکه پدې محاکمه کې اداره شوي دریو درملو کې هم مهارت لري.
آزموینې درمل په یو نظر کې
پراواستاتین (د Pravachol یا Selektine په نوم بازار موندنه) د سټیټینز د درملو ټولګي غړی دی. دا معمولا د کولیسټرول کمولو او د زړه د ناروغیو مخنیوي لپاره کارول کیږي.
زولیډرونیک اسید یو دی بیسفاسفونیټ معمولا د هډوکي درملو په توګه د اوستیوپروسیس ښه کولو لپاره کارول کیږي، او د سرطان په ځینو ډولونو اخته خلکو کې د هډوکي تخریب مخه نیسي.
لونافرنیب یو دی FTI (Farnesyltransferase inhibitor)، یو درمل چې کولی شي په لابراتوار کې د پروجیریا حجرو کې غیر معمولي حالت بیرته راولي، او په پروجیریا موږکانو کې ناروغي ښه کړي.
ټول 3 درمل د فارنیسیل مالیکول تولید بندوي چې په پروجیریا کې د ناروغۍ رامینځته کولو لپاره پروجیرین ته اړتیا لري.
وخت
ناروغان د ازموینې او معایناتو لپاره بوسټن ته سفر کوي چې 4-7 ورځې دوام کوي، په هرو 6 میاشتو کې د 2 کلونو لپاره. د FTI-یوازې محاکمې لپاره، د بوستون لیدنې په هرو څلورو میاشتو کې ترسره کیږي.
لګښت
البته، د دې شدت کلینیکي محاکمه اداره کول ګران دي، او د نادر ناروغۍ څیړنې لپاره د مالتړ ارزښتناکه سرچینې شتون لري. مګر د 2009 په اکتوبر کې، د NIH ملي زړه، سږو، او وینې انسټیټیوټ د درې اړخیزې محاکمې ټیم ته د "لوی فرصتونو" ډالۍ ورکړه چې ډیری لګښتونه به پوښي. موږ خوشحاله یو چې د NIH څخه دا غیر معمولي ملاتړ ترلاسه کړ.
په هرصورت، دا مرسته د محاکمې ټول لګښتونه نه پوښي. PRF لاهم اړتیا لري چې شاوخوا $150,000 پورته کړي د ځینې لګښتونو لپاره چې د مرستې لخوا پوښل شوي ندي.
دلته کلیک وکړئ د درملو درې ځله محاکمې ته بسپنه ورکول او د درملنې هدف رامینځته کولو کې مرسته کول او واقعیا درملنه!
* "د سټیټینز او امینوبیسفاسفونیټس سره ګډ درملنه د انسان د وخت دمخه عمر لرونکي موږک ماډل کې اوږد عمر غزوي" د Ignacio Varela، Sandrine Pereira، Alejandro P. Ugalde، Claire L. Navarro، Maraa F. Suarez، Pierre Cau، Juan Cadinanos، Fernando G. Osorio، Nicolas Foray، Juan Cobo، Felix de Carlos، Nicolas Levy، Jose MP لخوا فریجي او کارلوس لوپیز اوتن. طبيعي درمل، 2008. 14 (7): مخ. 767-72.
ټهغه د ماشومانو نوی نسل PRF مرسته کوي ...
په مارچ، 2009 کې، پنځه ماشومان، چې عمرونه یې 2-3 دي، د یوې میاشتې احتمالي مطالعې کې برخه اخیستې ترڅو معلومه کړي چې ایا د دریو درملو اړخیزې اغیزې د زغم وړ دي. پایلې مثبتې وې، د پروجیریا سره تر 45 پورې ماشومانو د نوم لیکنې لپاره د بشپړ ، دوه کلن ، درې اړخیز درملو آزموینې لپاره لاره هواره کړه. دې حیرانوونکې کورنیو ته سلام!
دلته هغه څه دي چې ځینې یې وویل:
"هرڅوک ډیر په زړه پوری وو. موږ ته تاسو ټول خدای رالیږلی یاست او موږ د هغه څه ستاینه کوو چې تاسو د دې کوچني فرښتو لپاره کوئ. زموږ کورنۍ د دې اونۍ په پای کې بوسټن ته د اډیلیا د سفر سره خورا په جوش او هر ډول احساساتو کې ډوب شوې ، زه حتی د دې ټکي لیکل پیل نشم کولی چې موږ څنګه احساس کوو."
"د زیک لپاره دا نوی درمل موږ ته یو نوی امید راکوي چې د هغه زړه به پیاوړی وي، د هغه موسکا به روښانه وي او د هغه ژوند به اوږد وي. د مخدره توکو دا نوې محاکمه زموږ دعاګانو ته ځواب دی. د هر هغه چا څخه مننه کوم چې د PRF سره ښکیل دي چې دا پیښ شوي ... ډاکټران، څیړونکي او کارمندان. تاسو زموږ اتلان یاست!"
کیم او پلار یې زده کوي چې څنګه د FTI درمل د سویټینر سره ګډ کړي.
"د کیم او زموږ د کورنۍ په استازیتوب، په PRF کې له تاسو ټولو څخه مننه کوم چې تاسو یې کړي دي! موږ به له تا پرته د غم او غم په نړۍ کې ورک شوي وای. پرځای یې، موږ د امید او هدف په نړۍ کې ژوند کوو. یو ځل بیا مننه! په ډیره مینه او احترام سره "
Pashto 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Ukrainian 
Urdu