د FTI درمل

farnesyltransferase inhibitor (FTI) lonafarnib (د زوکینوی په نوم نومول شوی) د پروجیریا ماشومانو لپاره لومړی او یوازینی پیژندل شوی درمل دی.

د دې تاریخي کشف شاته تاریخ: په اګست 2005 او فبروري 2006 کې، څیړونکو مطالعات خپاره کړل چې د پروجیریا سره د ماشومانو لپاره د احتمالي درملو درملنې ملاتړ کوي. په اصل کې د احتمالي سرطان درملنې لپاره رامینځته شوی ، لونافارنیب د ډراماتیک اټومي جوړښت غیرعادي حالتونه بدل کړل چې د پروجیریا سره د ماشومانو د حجرو نښه ده. سربیره پردې ، دې FTI درملو د پروجیریا په څیر موږک ماډل کې د ناروغۍ ځینې نښې ښه کړې.

ولې څیړونکو فکر کاوه چې دا درمل به په پروجیریا کې کار وکړي؟ هغه پروټین چې موږ باور لرو د پروجیریا لپاره مسؤل دی پروجیرین نومیږي. د دې لپاره چې د حجرو نورمال فعالیت بند کړي او د پروجیریا لامل شي ، یو مالیکول چې د "فارنیسیل ګروپ" په نوم یادیږي باید د پروجیرین پروټین سره وصل شي. FTIs د پروجیرین سره د فارنیسیل ګروپ ضمیمه بندولو (مخنیوي) سره عمل کوي. نو، که د FTI درمل کولی شي د پروجیریا سره په ماشومانو کې د دې فارنیسیل ګروپ ضمیمه بنده کړي، نو پروجیرین ممکن "فلج" شي او پروجیریا ښه شي.

د لومړي ځل لپاره ، موږ زموږ په مخ کې د پروجیریا ماشومانو لپاره احتمالي درملنه درلوده. الف د لومړي ځل لپاره د پروجیریا کلینیکي درملو ازموینه په 2007 کې پیل شو، او په 2012 کې د مطالعې پایلې خپرې شوې، دا ښیي چې هر ماشوم په یو یا ډیرو برخو کې د ښه والي تجربه کوي، په شمول د زړه د سیسټم مهم سیسټم. د می په 2014 کې، نورې څیړنې څرګنده کړه چې لونافرنیب اټکل شوي عمر لږترلږه 1.6 کاله زیاتوي (چې وروسته به یې وده ومومي، لکه څنګه چې مطالعې نور پرمختګ وکړ) او د 2018 په اپریل کې یوه مطالعه خپره شوه د امریکایی طبي اتحادیې ژورنال (JAMA) راپور ورکړی چې لونافارنیب یوازې د پروجیریا سره په ماشومانو کې ژوندي پاتې کیدل وغځول.  دلته کلیک وکړئ د 2012 مطالعې په اړه د جزیاتو لپاره، دلته د 2014 موندنې په اړه د جزیاتو لپاره، او دلته د 2018 مطالعې په اړه د جزیاتو لپاره.

د می په 2018 کې، د مطالعې په هیلو کې خپور شو JAMA، PRF او Eiger Biopharmaceuticals د متحده ایالاتو د خوړو او درملو ادارې بیاکتنې او په ماشومانو کې د پروجیریا درملنې لپاره د لونافارنیب احتمالي تصویب پراختیا او تعقیب لپاره د همکارۍ او تحویلي تړون ته ننوتل. دوسیه کول د مارچ په 23 ، 2020 کې بشپړ شوي. په نومبر کې، 2020، لونافرنیب د تاریخ په توګه جوړ کړ د متحده ایالاتو د خوړو او درملو ادارې (FDA) تصویب ترلاسه کولو لپاره د لومړي ځل لپاره درملنه د پروجیریا او پروجرایډ لامینوپیتي لپاره.

موږ اوس د پروجیریا لپاره یوه درملنه لرو مګر دا درملنه نده ، نو موږ د درملو موندلو لپاره څیړنې ته دوام ورکوو چې لاهم خورا مؤثره وي ، او په نهایت کې د پروجیریا درملنه کوي.