Chegou o dia: aprovação do FDA para o primeiro tratamento contra Progéria!

Notícia de última hora e emocionante! Em 20 de novembro de 2020, a PRF atingiu uma parte importante da nossa missão: lonafarnib, o primeiro tratamento para Progeria, recebeu aprovação da FDA.

Progeria agora se junta a menos de 5% das doenças raras com tratamento aprovado pela FDA.* Crianças e jovens adultos com Progéria nos EUA agora podem ter acesso ao lonafarnibe mediante prescrição, em vez de por meio de um ensaio clínico.

Este marco importante chegou graças a 13 anos de pesquisa constante envolvendo quatro ensaios clínicos, tudo coordenado pela PRF, possível graças às crianças corajosas e suas famílias e financiado por vocês, a maravilhosa comunidade de doadores da PRF.

Também somos gratos às equipes de pesquisa de classe mundial sobre Progeria no Boston Children's Hospital, Hasbro Children's Hospital, Brigham and Women's Hospital, Brown University, Boston University e National Institutes of Health. Parceiros farmacêuticos que forneceram lonafarnib gratuitamente para ensaios clínicos apoiados pela PRF também foram cruciais, incluindo Shering-Plough, Merck ** (conhecida como MSD fora dos EUA e Canadá) e Eiger BioPharmaceuticals, por sua participação no avanço do progresso na pesquisa sobre Progeria para essas novas e extraordinárias alturas.

Nossos parceiros na Eiger estão comprometidos em fornecer acesso contínuo ao lonafarnib para pacientes com Progéria e Laminopatias Progeroides com deficiência de processamento em todo o mundo, e eles estabeleceram serviços para dar suporte ao acesso ao lonafarnib por meio de Eiger OneCare, bem como por meio do Programa de Acesso Gerenciado da Eiger para pacientes fora dos EUA. A revisão do lonafarnib pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) ainda está em andamento, com uma decisão sobre a aprovação da EMA esperada para o segundo semestre de 2021.

OBRIGADO A TODOS por apoiarem a pesquisa que nos trouxe a este ponto crucial. Seu apoio contínuo também nos permite continuar pressionando em direção a uma cura para essas crianças extraordinárias.

Que maneira verdadeiramente notável de começar a temporada de férias e terminar esta temporada incrivelmente desafiante ano.

Clique aqui para ler nosso comunicado de imprensa que fornece mais detalhes sobre esta notícia histórica.

*300 doenças raras que têm um tratamento aprovado pela FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 doenças raras cuja base molecular é conhecida (www.OMIM.org) =4.2%

** A PRF gostaria de reconhecer as contribuições críticas dos cientistas da Schering-Plough / Merck R&D que apoiaram tanto a avaliação do lonafarnib em modelos pré-clínicos de HGPS quanto os estudos clínicos em pacientes com progeria. Isso A equipe, liderada por W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett e Catherine Strader, apoiou estudos farmacocinéticos/farmacodinâmicos, otimizou a formulação de medicamentos e garantiu o fornecimento adequado de medicamentos ao longo desses estudos. Os membros dessa equipe incluíam: Susan Arbuck, Art Bertelsen, Alan Cooper, Emily Frank, David Harris, Georgianna Harris, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny e Yali Zhu.