As coisas boas vêm em 3!

Niccolo, Alessandro e Sammy estão entre quase 100 crianças e jovens adultos com Progeria em todo o mundo que estão se beneficiando do medicamento lonafarnib, aprovado pela FDA e que prolonga a vida. A PRF continuará a dedicar fundos para garantir o acesso ao lonafarnib para todos e para estudar seus efeitos a longo prazo.

Mas não vamos parar por aí.

A PRF está explorando 3 outro vias terapêuticas

para tratar e curar a Progéria, atacando esta doença:

no Proteína, no ARN, e no ADN níveis!

MEDICAMENTOS DE PEQUENAS MOLÉCULAS

COMO funciona? Este tratamento reduz o nível da proteína progerina tóxica que causa a Progéria.

QUAL é o papel da PRF? A PRF está colaborando com a empresa de biotecnologia PRGS&T para iniciar um novo ensaio clínico explorando se o Ionafarnib, em combinação com um novo medicamento chamado progerinina, é mais eficaz do que o Ionafarnib sozinho.

POR QUE isso é promissor? Este novo medicamento aumentou a expectativa de vida em um modelo de camundongo Progeria em 50%.

TERAPÊUTICA DE RNA

COMO funciona? Este tratamento bloqueia o produção de progerina no nível do RNA, antes que a proteína tóxica seja produzida pelas células do corpo.

QUAL é o papel da PRF? A PRF é a desenvolvedora do medicamento (ou “patrocinadora”). Isso significa que a PRF assume a responsabilidade e os custos da fabricação do medicamento, estudos celulares e animais pré-teste e ensaios clínicos conduzidos por especialistas científicos de classe mundial.

POR QUE isso é promissor? A terapêutica com RNA resultou em uma 62% aumento na expectativa de vida do camundongo Progeria.

EDIÇÃO DE BASE DE DNA

COMO funciona? Este medicamento entrará nas células do corpo, encontre a mutação da Progéria e conserte isso permanentemente. A célula editada não produzirá mais nenhuma progerina – UAU!

QUAL é o papel da PRF? O PRF financiará a fabricação de medicamentos, estudos pré-testes em animais e celulares, e ensaios clínicos conduzidos por especialistas científicos de classe mundial.

POR QUE isso é promissor? No modelo de rato Progeria, a vida útil foi prolongada por 140%, aproximando-se do que normalmente é a velhice para ratos saudáveis. Esta é uma injeção única que pode ser nossa caminho para a CURA!

A ciência é um empreendimento caro e, com seu apoio contínuo, continuaremos a

empurrar os limites da ciência em direção à cura.

Doe hoje e seja UM para tornar a cura POSSÍVEL!