Настал этот день: FDA одобрило первое в истории лечение прогерии!

Срочные, захватывающие новости! 20 ноября 2020 года PRF выполнил важную часть своей миссии: Лонафарниб, первое в истории лекарство от прогерии, получил одобрение FDA.

Прогерия теперь присоединяется к менее чем 5% редких заболеваний, для лечения которых FDA одобрило лечение.* Дети и молодые люди с прогерией в США теперь могут получить лонафарниб по рецепту, а не через клиническое исследование.

Эта знаменательная веха стала возможной благодаря 13 годам упорных исследований с участием четыре клинических испытания, все это координируется PRF, становится возможным благодаря мужественным детям и их семьям и финансируется вами, замечательным сообществом доноров PRF.

Мы также благодарны первоклассным исследовательским группам по прогерии в Бостонской детской больнице, детской больнице Хасбро, больнице Бригама и женской больнице, Университете Брауна, Бостонском университете и Национальном институте здравоохранения. Фармацевтические партнеры, которые бесплатно поставляли лонафарниб для клинических испытаний, поддерживаемых PRF, также сыграли решающую роль, включая Shering-Plough, Merck ** (известную как MSD за пределами США и Канады) и Eiger BioPharmaceuticals, за их вклад в продвижение прогресса в исследовании прогерии к этим необычайно новым высотам.

Наши партнеры в компании Eiger стремятся обеспечить постоянный доступ к лонафарнибу для пациентов с прогерией и прогероидными ламинопатиями с дефицитом процессинга по всему миру, и они создали службы для поддержки доступа к лонафарнибу через Эйгер OneCare, а также через Программу управляемого доступа Eiger для пациентов за пределами США. Рассмотрение лонафарниба Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) все еще продолжается, и решение об одобрении EMA ожидается во второй половине 2021 года.

СПАСИБО ВСЕМ за поддержку исследования, которое привело нас к этой поворотной точке. Ваша постоянная поддержка также позволяет нам продолжать продвигаться вперед к излечению этих необычных детей.

Какой поистине замечательный способ начать праздничный сезон и завершить этот невероятно испытывающий год.

Нажмите здесь, чтобы ознакомиться с нашим пресс-релизом который содержит более подробную информацию об этой исторической новости.

*300 редких заболеваний, для которых существует одобренное FDA лечение (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 редкие заболевания, молекулярная основа которых известна (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF хотел бы выразить признательность ученым из Schering-Plough / Merck R&D за их критический вклад в разработку как оценка лонафарниба в доклинических моделях HGPS, так и клинические исследования у пациентов с прогерией. Это Команда под руководством У. Роберта Бишопа, Джона Пивински, Сесила Пикетта и Кэтрин Стрейдер поддерживала фармакокинетические/фармакодинамические исследования, оптимизировала лекарственную формулу и обеспечивала адекватное снабжение лекарствами в ходе этих исследований. В состав этой команды входили: Сьюзан Арбак, Арт Бертельсен, Алан Купер, Эмили Фрэнк, Дэвид Харрис, Джорджианна Харрис, Пол Киршмайер, Минг Лю, Джин-Кеон Пай, Роберт Паттон, Пол Статкевич, Грег Шпунар, Богдан Яремко, Пол Заводный и Яли Чжу.