СПАСИБО за то, что сделали нашу кампанию ONEpossible 2021 года столь успешной!

Мы рады представить одного из преданных исследователей PRF, Джованну Латтанци, доктора философии, молекулярного генетика из Болоньи, Италия. Мы задали Джованне несколько вопросов об исследованиях, которые она проводит, и о том, что они для нее значат. Вот что она сказала:

ПРФ: Что побудило вас заинтересоваться исследованием прогерии?
Джованна: Мой интерес к исследованию прогерии начался в 2003 году, как только мутация LMNA была связана с HGPS. Я уже был вовлечен в исследование LMNA, изучая несколько заболеваний, связанных с LMNA, которые были обнаружены с 1999 по 2002 год.

ПРФ: Как продвигается ваша работа по исследованию прогерии?
Джованна: Работать с Progeria очень увлекательно, поскольку вы видите, что каждый аспект патогенеза Progeria связан с фундаментальными процессами нашего организма. С тех пор, как мы начали работать с Progeria, мы поняли много новых биологических механизмов, связывающих мутировавший белок, ламин А, с развитием клеток, метаболизмом жировой ткани и старением.

ПРФ: Что вас больше всего волнует в ходе ваших исследований?
Джованна: Сейчас мы полны все большего энтузиазма, поскольку недавно обнаружили, что в основе HGPS лежат дефекты реакции на стресс, также приводящие к воспалительным реакциям, и, что самое важное, их можно устранить с помощью лечения биологическими препаратами.

ПРФ: Что вы хотите, чтобы сообщество Progeria поняло относительно направления ваших исследований?
Джованна: Наши исследования затрагивают фундаментальный аспект заболевания, измененную реакцию клеток и тканей на стресс, и мы считаем, что поиск модулятора реакции на стресс может обеспечить эффективное лечение. Более того, мы убеждены, что, как и при многих других заболеваниях, для лечения потребуется комбинация препаратов. Поиск правильной комбинации требует больших усилий исследователей: мы и коллеги по всему миру усердно работаем! Я хочу поблагодарить PRF за их прекрасную работу с детьми и семьями HGPS, за энтузиазм, который они разделяют с исследователями, и за их поддержку наших исследований.

Познакомьтесь с доктором Кэтрин Гордон, эндокринологом и специалистом по здоровью костей в Бостонской детской больнице (BCH), которая уже почти два десятилетия является неотъемлемой частью команды по клиническим испытаниям прогерии в BCH. Мы задали ей несколько вопросов о ее опыте работы с детьми во время их визитов в рамках клинических испытаний и надеемся, что вам понравится читать ее ответы:

ПРФ: Что побудило вас заинтересоваться этой сферой деятельности?
Доктор Г..: Мне посчастливилось познакомиться с доктором Лесли Гордон около 20 лет назад. Меня вдохновили ее энтузиазм и желание найти лекарство для детей с прогерией. Лесли умеет заставить каждого члена команды почувствовать себя ценным и вселить в нас энтузиазм в отношении нашей важной работы по улучшению жизни этих прекрасных детей.

ПРФ: Что вас больше всего волнует в этих испытаниях?
Доктор Г..: Было удивительно видеть, как собралась многопрофильная команда, каждый из нас сосредоточился на разных аспектах здоровья и изучил дополнительные результаты для здоровья у затронутых детей. Было особенно приятно быть частью первого признанного лечения (теперь одобренного FDA), чтобы помочь продлить жизнь детей с прогерией. 

ПРФ: Хотите ли вы, чтобы сообщество, занимающееся лечением прогерии, поняло что-то о клинических испытаниях?
Доктор Г..: Хотя все мы в команде BCH преданы науке, которая лежит в основе прогерии, мы делаем ВСЕ это для детей! Нет ничего более приятного, чем заниматься клиническими исследованиями, где у нас есть возможность сплетать воедино научные принципы и концепции, а также встречаться с этими замечательными детьми и их семьями. Для проведения клинического испытания «нужна целая деревня», и каждый член команды и его уникальная роль в команде важны.

ПРФ: Хотите ли вы что-нибудь еще добавить?
Доктор Г..: Я ценю поддержку PRF, которая нас подбадривает и предоставляет жизненно важные средства, которые делают возможной нашу теперь уже долгосрочную работу.