В статья опубликована сегодня в New York TimesМедицинский директор PRF доктор Лесли Гордон и его коллеги поделились феноменальной историей научного сотрудничества, которое привело к недавним прорывам в генетическом редактировании при прогерии.
Партнерские отношения с давними друзьями и коллегами PRF, бывшим директором NIH доктором Фрэнсисом Коллинзом и экспертом по редактированию генов доктором Дэвидом Лю из Гарварда/MIT, ранее привели к выдающимся результатам опубликовано в журнале Природа, о потенциально целебных возможностях базового редактирования.
Полную историю читайте здесь: Болезнь, из-за которой дети быстро стареют, становится все ближе к излечению
Новые типы редактирования генов — «потенциальный ответ на мечту, которую мы все хотим осуществить»,
Доктор Фрэнсис Коллинз
Ознакомьтесь с некоторыми замечательными отзывами читателей:
«Технология редактирования, сплайсинга и переписывания ДНК… просто ошеломляющее чтение. Ого…»
«Чтобы лучше понять эту болезнь, посмотрите фильм «Жизнь по Сэму» на HBO. Вы будете поражены преданностью родителей Сэма поиску лекарства от прогерии. Вы будете поражены Сэмом, с которым мне посчастливилось познакомиться, когда он изучал игру на литаврах в симфоническом оркестре во время летнего музыкального лагеря. Он был увлеченным, любознательным и многогранно одаренным учеником, который добился так многого за свою слишком короткую жизнь».
«Вдохновляющая статья! Спасибо репортеру Times за то, что вы обратили наше внимание на битвы, за которые стоит бороться! Хорошие битвы! Давайте объявим войну болезням и беспорядкам, а не человеку против человека. Вкладывайте деньги в уничтожение вирусов, а не друг друга. Пожалуйста, продолжайте рассказывать нам обо всех хороших битвах, которые ведутся в лабораториях и больницах. Нам это нужно! Спасибо!»
«Так трогательно читать. Доктор Коллинз — американский герой. Эти ученые, находящиеся на пороге, заслуживают нашего финансирования и нашего восхищения. Пациенты больше всего заслуживают нашей поддержки. Какая смелая группа людей, живущих с этой изнурительной болезнью. Надеемся на большой прорыв в ближайшее время».
«Понравилась эта статья! Спасибо NYT. Как здорово читать о чем-то столь многообещающем, что поможет столь многим. Браво доктору Коллинзу и его коллегам».
«Какая замечательная статья и какое американское сокровище Фрэнсис Коллинз и Дэвид Лю. Так благодарен за их бескорыстную преданность этим редким генетическим заболеваниям».
«Абсолютно увлекательно. Надеюсь, они скоро получат одобрение на клиническое исследование. Отличная работа».
«Это просто феноменально. В детстве я очень интересовался медициной и смотрел документальные фильмы о всяких редких заболеваниях. Прогерия всегда была мне близка. Я в восторге, что вижу, как проводится такая работа. Надеюсь, это поможет вылечить детей с этим заболеванием, и это можно будет использовать для лечения еще многих».
«В 1990-х я был научным писателем в лаборатории генетики млекопитающих. Тогда слова «редактирование оснований in vivo» заставили бы меня упасть со стула с радостным криком! Я разделяю «ВАУ» доктора Коллинза и очень благодарен за ясность и оптимизм этой статьи».
«Спасибо автору за освещение этого очень важного научного события. Огромное спасибо доктору Коллинзу и всем в PRF за их неустанный труд. Мне повезло и я был польщен, что был там, когда PRF начинался, и я с радостью добровольно участвовал во многих их инициативах по сбору средств, чтобы поддержать их невероятные усилия. Мне повезло, что я несколько раз встречался с Сэмом — он был таким потрясающим человеком. Видеть успех, которого добилась и продолжает добиваться вся эта тяжелая работа, — настоящая радость».
«Доктор Коллинз — именно тот ученый, который нам нужен. Он не ищет возможности заработать миллионы на лечении с помощью лекарств, а счастлив жить на зарплату в Национальном институте здравоохранения, занимаясь важными исследованиями, которые спасут жизни. Пожалуйста, побольше таких, как он!»
«Это замечательно и обнадёживает. Мне повезло знать Сэма и его родителей. Я всё ещё думаю о нём — о его мужестве, упорстве и удивительном духе. Он подбадривает вас с того места, куда его привёл его путь, это точно!»