Первая в истории терапия, продемонстрировавшая преимущества в выживании при прогерии

24 апреля 2018 г.: Новое исследование, опубликованное в The Journal of the American Medical Association (JAMA), сообщает, что лонафарниб, ингибитор фарнезилтрансферазы (FTI), помог продлить выживаемость у детей с прогерией. Авторы из Бостонской детской больницы и Университета Брауна отслеживали более 250 детей с шести континентов, чтобы продемонстрировать связь между лечением лонафарнибом и продлением выживаемости.

Нажмите здесь, чтобы прочитать аннотацию исследования.

ДЛЯ СМИ: 

• пресс-релиз
• Инфографика 
• Видео B-roll

Результаты клиническое исследование препарата для детей с Progeria уже здесь и это официально!   Исследование с использованием лонафарниба, типа ингибитора фарнезилтрансферазы (FTI), изначально разработанного для лечения рака, подтверждает продление жизни у детей с прогерией. В клиническом исследовании 27 детей с прогерией получали пероральный лонафарниб дважды в день в качестве монотерапии. Контрольная группа этого исследования состояла из детей с прогерией того же возраста, пола и континента проживания, что и леченные пациенты, которые не были частью клинического исследования и, следовательно, не получали лонафарниб. Результаты показали, что лечение одним лонафарнибом по сравнению с отсутствием лечения было связано со значительно более низким уровнем смертности (3,7% против 33,3%) после медианного периода наблюдения в 2,2 года. Результаты исследования, которое было финансируется и координируется Фондом исследований прогерии, были опубликованы 24 апреля 2018 г. в Журнал Американской медицинской ассоциации.

Гордон и др., Связь лечения лонафарнибом по сравнению с отсутствием лечения с уровнем смертности у пациентов с синдромом прогерии Хатчинсона-Гилфорда, JAMA, 24 апреля 2018 г. Том 319, номер 16Результаты приносят новую надежду и оптимизм
Дети отправились в Бостонскую детскую больницу, чтобы пройти комплексное медицинское обследование и получить исследуемые препараты. Все получили пероральный лонафарниб, FTI, поставляемый Merck & Co. «Это исследование, опубликованное в JAMA, демонстрирует доказательства того, что мы можем начать тормозить быстрый процесс старения детей с прогерией. Эти результаты дают новые обещания и оптимизм сообществу прогерии», — сказал Лесли Гордон, доктор медицины, доктор философии, соучредитель и медицинский директор PRF, а также ведущий автор исследования.

«В PRF мы неустанно работаем над финансированием новых научных прорывов для детей, живущих с прогерией. Это исследование показывает нам, что клинические испытания, проводимые сегодня, являются нашей лучшей надеждой на спасение этих детей в будущем. Основываясь на многообещающих результатах этого исследования с лонафарнибом, мы чувствуем более сильное чувство срочности, чем когда-либо. Сегодняшняя веха знаменует собой новое начало для этих детей и их семей. Каждый день и каждая минута имеют значение. Цель PRF — найти лекарство от прогерии, и это исследование приближает нас еще на один шаг к этой цели», — сказала Мерил Финк, президент и исполнительный директор PRF

Освещение в СМИ

Вот примеры освещения в прессе:

• MedPage сегодня
  Лекарство может сделать прогерию управляемой
• Бостон Глоб
  Педиатрический исследователь, чей сын умер от прогерии, видит перспективы в новом методе лечения 24 апреля 2018 г.
• Браун Новости
  Исследования показывают перспективность лекарственной терапии для лечения преждевременного старения 24 апреля 2018 г.

«Это история, которая вдохновляет на многих уровнях. В ней есть потенциал изменить жизнь группы очень особенных детей. Но это также пример правильного научного метода, когда строгая фундаментальная наука и разумное применение существующего препарата объединяются, чтобы дать результаты, которые являются настоящими прорывами».

– Ф. Перри Уилсон, доктор медицины, магистр наук в области гуманитарных наук, Йельская медицинская школа, MedPage Today

Как мы дошли до этого чудесного дня?
После 2003 год – открытие мутации гена что вызывает прогерию, исследователи, финансируемые PRF, определили FTI как потенциальное лекарственное лечение. Мутация, вызывающая прогерию, приводит к образованию белка прогерин, что повреждает функцию клеток. Часть токсического воздействия прогерина на организм вызвана молекулой, называемой «группа фарнезила», которая присоединяется к белку прогерина и помогает ему повреждать клетки организма. FTI действуют, блокируя присоединение группы фарнезила к прогерину, уменьшая вред, наносимый прогерином.

Для получения более подробной информации об исследовании, Нажмите здесь для пресс-релиза

«Демонстрация эффективности лечения в этой небольшой группе детей с этим редким смертельным заболеванием является серьезной проблемой. Поэтому я особенно воодушевлен этими последними открытиями».

– Доктор Фрэнсис Коллинз, директор Национального института здравоохранения

Прогерия связана с нормальным процессом старения
Исследования показывают, что белок, вызывающий прогерию прогерин также вырабатывается в общей популяции и увеличивается с возрастом. Исследователи планируют продолжить изучение эффекта FTI, что может помочь ученым узнать больше о сердечно-сосудистых заболеваниях, которые поражают миллионы, а также о нормальном процессе старения, который затрагивает всех нас.

Спасибо ВСЕМ – Без вас мы бы не справились!
Одной из главных причин, по которой мы достигли этих прорывных результатов, является огромная поддержка со стороны тех, кто предоставил нам финансирование и другую поддержку, что помогло нам приблизиться на один шаг к достижению нашей главной цели — лекарству от прогерии.