Хорошие вещи приходят по 3 штуки!

Никколо, Алессандро и Сэмми входят в число почти 100 детей и молодых людей с прогерией по всему миру, которые получают пользу от продлевающего жизнь, одобренного FDA препарата лонафарниб. PRF продолжит выделять средства на обеспечение доступа к лонафарнибу для всех и на изучение его долгосрочных эффектов.

Но мы не остановимся на этом.

PRF изучает 3 другой терапевтические пути

для лечения и излечения прогерии, атакуя это заболевание:

в Белок, в РНК, и в ДНК уровни!

МАЛОМОЛЕКУЛЬНЫЕ ЛЕКАРСТВА

КАК это работает? Это лечение уменьшает уровень токсичного белка прогерина вызывающий прогерию.

КАКОВА роль PRF? PRF сотрудничает с биотехнологической компанией PRGS&T, чтобы начать новое клиническое исследование, чтобы выяснить, является ли Ионафарниб в сочетании с новым препаратом под названием прогеринин более эффективным, чем Ионафарниб сам по себе.

ПОЧЕМУ это многообещающе? Этот новый препарат увеличил продолжительность жизни у мышей с моделью прогерии на 50%.

РНК-ТЕРАПЕВТИКА

КАК это работает? Это лечение блокирует производство прогерина на уровне РНК, до того, как токсичный белок будет выработан клетками организма.

КАКОВА роль PRF? PRF — разработчик препарата (или «спонсор»). Это означает, что PRF берет на себя ответственность и расходы на производство препарата, досудебные исследования на животных и клетках, а также клинические испытания, проводимые научными экспертами мирового уровня.

ПОЧЕМУ это многообещающе? Терапия РНК привела к 62% увеличение продолжительности жизни мышей с болезнью Прогерия.

РЕДАКТИРОВАНИЕ БАЗЫ ДНК

КАК это работает? Этот препарат проникает в клетки организма, найдите мутацию Progeria и исправить это навсегда. Отредактированная клетка больше не будет вырабатывать прогерин — ВАУ!

КАКОВА роль PRF? PRF будет финансировать производство лекарственных препаратов, предварительные исследования на животных и клетках, а также клинические испытания, проводимые научными экспертами мирового уровня.

ПОЧЕМУ это многообещающе? В модели мышей Progeria продолжительность жизни была увеличена на 140%, приближаясь к тому, что обычно является старостью для здоровых мышей. Это одноразовая инъекция, которая может быть нашим путь к ЛЕЧЕНИЕ!

Наука — это дорогостоящее занятие, и при вашей постоянной поддержке мы продолжим

расширить границы науки в направлении лечения.

Сделайте пожертвование сегодня и станьте ОДНИМ из тех, кто сделает излечение ВОЗМОЖНЫМ!