First-Ever Progeria Clinical Drug Trial Surpasses Half-Way Mark!

PRF தொடர்ந்து வரலாற்றை உருவாக்குகிறது, ஏனெனில் சோதனையில் பதிவுசெய்யப்பட்ட அனைத்து குழந்தைகளும் 1 வருட வருகைக்காக குழந்தைகள் மருத்துவமனை பாஸ்டனுக்கு வந்துள்ளனர். இங்கே கிளிக் செய்யவும் நீங்கள் எப்படி உதவலாம் என்பது பற்றிய விவரங்களுக்கு.

உற்சாகமான நேரங்கள்! ப்ரோஜீரியா மருத்துவ மருந்து சோதனை மே 7, 2007 அன்று பாஸ்டன், MA இல் 2 வருட காலப்பகுதியில் அவர்களின் முதல் ஏழு வருகைகளுக்காக இரண்டு குழந்தைகளுடன் தொடங்கியது. இந்த முதல் வருகையில், அவர்களுக்கு விரிவான பரிசோதனைகள் மற்றும் மருந்துகளின் முதல் டோஸ்கள் வழங்கப்பட்டன. அதன்பிறகு ஒவ்வொரு வாரமும் சராசரியாக இரண்டு குடும்பங்கள் பாஸ்டனுக்கு பறந்து வருகின்றன, அக்டோபர் 2007 இல், சோதனை முழுமையாக பதிவு செய்யப்பட்டது. சோதனை முடிவுகள் 2010 இல் வெளியிடப்பட்டு அக்டோபர் 2009 இல் முடிவடையும் என்று எதிர்பார்க்கப்படுகிறது.

அக்டோபர் 1, 2008 நிலவரப்படி, ஒரு குழந்தையைத் தவிர மற்ற அனைவரும் ஒரு வார கால, 1 வருட வருகையை முடித்துள்ளனர்.

மேகன் தனது 1 வருட சோதனைப் பதக்கத்தை பெருமையுடன் அணிந்துள்ளார், பாஸ்டனுக்கு தனது சமீபத்திய பயணத்தின் முடிவில் அவர் பெற்றார்.

அர்ஜென்டினாவைச் சேர்ந்த ஜூலியாட்டா

"நான்கு ஆண்டுகளுக்குள் மரபணு கண்டுபிடிப்பிலிருந்து மருத்துவ பரிசோதனை வரை சென்ற வேறு எந்த அரிய மரபணு நோயும் எனக்குத் தெரியாது - தி ப்ரோஜீரியா ரிசர்ச் ஃபவுண்டேஷனின் கடின உழைப்புக்கு ஒரு தனித்துவமான சான்று."

ஃபிரான்சிஸ் காலின்ஸ், MD, PhD, மனித மரபணுவை வரைபடமாக்கிய தேசிய மனித ஜீனோம் ஆராய்ச்சி நிறுவனத்தின் இயக்குனர், ப்ரோஜீரியா மரபணுவைக் கண்டுபிடித்தவர் மற்றும் பயிற்சியாளர்.

பதினாறு நாடுகளைச் சேர்ந்த இருபத்தி எட்டு (28) குழந்தைகள் 3 முதல் 15 வயது வரை உள்ளவர்கள் பங்கேற்கின்றனர். குழந்தைகள் ஒவ்வொரு நான்கு மாதங்களுக்கும் குழந்தைகள் மருத்துவமனை பாஸ்டனுக்குத் திரும்புகிறார்கள், சோதனை மற்றும் புதிய மருந்து விநியோகத்தைப் பெறுகிறார்கள், மேலும் ஒவ்வொரு வருகைக்கும் 4-8 நாட்கள் பாஸ்டனில் தங்கியிருக்கிறார்கள். வீட்டில் இருக்கும்போது, அவர்களின் மருத்துவர்கள் குழந்தைகளை உன்னிப்பாகக் கண்காணித்து, பாஸ்டன் ஆராய்ச்சி குழுவிடம் மாதாந்திர சுகாதார அறிக்கைகளை சமர்ப்பிக்கிறார்கள்.

சோதனையின் காலத்திற்கு, வாரத்திற்கு 1- 2 குழந்தைகள் பங்கேற்க பாஸ்டனுக்குச் செல்வார்கள்.

குழந்தைகள் பின்வரும் நாடுகளில் இருந்து பிறந்தவர்கள்:

அர்ஜென்டினா
பெல்ஜியம்
கனடா
டென்மார்க்
இங்கிலாந்து
இந்தியா
இஸ்ரேல்
இத்தாலி

மருத்துவ பரிசோதனைக்காக பாஸ்டனில் "இரண்டு மேகன்கள்", 6 வயது

பெல்ஜியத்தைச் சேர்ந்த 8 ½ மைக்கேல், இங்கிலாந்தைச் சேர்ந்த 9 ½ வயதுடைய ஹேலியுடன் ஜூன் மாதம் பாஸ்டனில் உள்ள குழந்தைகள் மருத்துவமனையின் முதல் வருகையின் போது.

ஜப்பான்
மெக்சிகோ
பாகிஸ்தான்
போலந்து
போர்ச்சுகல்
ருமேனியா
அமெரிக்கா
வெனிசுலா

தி புரோஜீரியா மருத்துவ ஆராய்ச்சி மருந்து சோதனை: யார், எங்கே, எப்போது, எப்படி, எவ்வளவு...

மருத்துவ பரிசோதனை மார்க் கீரன் எம்.டி, பிஎச்.டி. இயக்குனர், குழந்தை மருத்துவ நியூரோ-ஆன்காலஜி, டானா-ஃபார்பர் புற்றுநோய் நிறுவனம் மற்றும் குழந்தைகள் மருத்துவமனை பாஸ்டன்; உதவிப் பேராசிரியர், குழந்தை மருத்துவம் மற்றும் ஹீமாட்டாலஜி/புற்றுநோய் துறைகள், ஹார்வர்ட் மருத்துவப் பள்ளி. டாக்டர். கீரன் ஒரு குழந்தை புற்றுநோயியல் நிபுணராவார், குழந்தைகளில் ஆய்வின் கீழ் உள்ள மருந்தில் (ஃபார்னெசில்ட்ரான்ஸ்ஃபெரேஸ் அல்லது எஃப்டிஐ) விரிவான அனுபவம் பெற்றவர்.

மருத்துவ பரிசோதனை என்பது ஒரு கூட்டு முயற்சி. குழந்தைகளை மருத்துவர்கள் பரிசோதித்து வருகின்றனர் குழந்தைகள் மருத்துவமனை பாஸ்டன், டானா-ஃபார்பர் புற்றுநோய் நிறுவனம் மற்றும் பிரிகாம் மற்றும் பெண்கள் மருத்துவமனை, அனைத்து ஹார்வர்ட் பல்கலைக்கழக நிறுவனங்கள். கூடுதலாக, மருத்துவர்கள் மற்றும் விஞ்ஞானிகள் பிரவுன் பல்கலைக்கழகத்தில் வாரன் ஆல்பர்ட் மருத்துவப் பள்ளி, UCLA மற்றும் NIH இந்த சோதனை வெற்றிபெற உதவுகின்றன. இந்த ஆராய்ச்சியை மேற்கொள்ள பலர் இணைந்து பணியாற்றி வருகின்றனர்.

எப்படி இந்த நிலைக்கு வந்தோம்? 2002 இல், தி ப்ரோஜீரியா ஆராய்ச்சி அறக்கட்டளையின் கூட்டு ஆராய்ச்சி குழு புரோஜீரியா மரபணுவைக் கண்டுபிடித்தார். இந்த கண்டுபிடிப்பு புரோஜீரியாவைப் பற்றி மேலும் புரிந்து கொள்ள வழிவகுத்தது மட்டுமல்லாமல், புரோஜீரியாவைப் படிப்பது இதய நோய் மற்றும் நம் அனைவரையும் பாதிக்கும் சாதாரண வயதான செயல்முறையைப் பற்றி மேலும் அறிய உதவும் என்பதை விஞ்ஞானிகள் இப்போது அறிந்திருக்கிறார்கள்.

மரபணு கண்டுபிடிப்பிலிருந்து, ஆராய்ச்சியாளர்கள், மருத்துவர்கள், ப்ரோஜீரியா நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகளின் குடும்பங்கள் ஆகியோரின் ஆதரவு சிகிச்சைக்கான தேடலில் எங்களை மற்றொரு குறுக்கு வழியில் கொண்டு வந்துள்ளது. ஃபார்னெசில்ட்ரான்ஸ்ஃபெரேஸ் இன்ஹிபிட்டர்ஸ் (FTIs) எனப்படும் புரோஜீரியா கொண்ட குழந்தைகளுக்கு சாத்தியமான மருந்து சிகிச்சையை ஆராய்ச்சியாளர்கள் கண்டறிந்துள்ளனர், மேலும் மருந்துடன் மனித சோதனைக்கு ஆதரவளிக்கும் ஆய்வுகளை ஆய்வகத்தில் மேற்கொண்டுள்ளனர். இங்கே கிளிக் செய்யவும் ஆராய்ச்சி பற்றிய கூடுதல் விவரங்களுக்கு.

புரோஜீரியாவில் இந்த மருந்து எப்படி வேலை செய்யும்?

புரோஜீரியாவுக்கு காரணம் என்று நாம் நம்பும் புரதம் புரோஜெரின் என்று அழைக்கப்படுகிறது. சாதாரண செல் செயல்பாட்டைத் தடுக்கவும், ப்ரோஜீரியாவை ஏற்படுத்தவும், புரோஜெரின் புரதத்துடன் "ஃபார்னெசில் குழு" என்று அழைக்கப்படும் ஒரு மூலக்கூறு இணைக்கப்பட வேண்டும். ப்ரோஜெரின் மீது ஃபார்னெசில் குழுவின் இணைப்பைத் தடுப்பதன் மூலம் (தடுப்பதன் மூலம்) FTIகள் செயல்படுகின்றன. எனவே ப்ரோஜீரியா உள்ள குழந்தைகளில் FTI மருந்து இந்த ஃபார்னெசில் குழு இணைப்பைத் தடுக்குமானால், புரோஜெரின் "முடங்கி" மற்றும் புரோஜீரியா மேம்படுத்தப்படலாம்.

எஃப்.டி.ஐ பயன்படுத்தப்படும்போது புரோஜீரியா செல்கள் இயல்பாக்கப்படுகின்றன. கேபெல் மற்றும் பலர்., PNAS, 2005. இயல்பான செல். புரோஜீரியா செல். எஃப்டிஐ சிகிச்சைக்குப் பிறகு புரோஜீரியா செல்

சோதனைக்கு PRF எவ்வளவு செலவாகும்? சோதனைக்கு PRF $2 மில்லியன் டாலர்கள் செலவாகும் என்று மதிப்பிடுகிறோம். இது மருத்துவ பரிசோதனை, மொழிபெயர்ப்பாளர்கள், விமானங்கள், உணவு, உறைவிடம் மற்றும் சில மருத்துவ செலவுகளுக்கு செலுத்தும்.

அந்த 2½ வருட காலத்தில்.

உங்கள் நன்கொடை இந்த சோதனையை நடத்த உதவும்.

இந்த சோதனைக்கு நிதியளிக்க PRF தோராயமாக $2 மில்லியன் டாலர்களை திரட்ட வேண்டும், ஜூலை 2009 இல், நாங்கள் $1.9 மில்லியனை திரட்டியுள்ளோம்!

எங்கள் நம்பிக்கை வட்டம் விரிவடைந்தது…

2006 ஆம் ஆண்டில், எங்கள் செல் வங்கி, நோயறிதல் சோதனை, ஆராய்ச்சி மானியம் மற்றும் பிற திட்டங்களை முழு வேகத்தில் இயங்க வைப்பதற்காக 5 ஆண்டுகளுக்கு ஆண்டுக்கு $100,000 திரட்டும் வகையில் சர்க்கிள் ஆஃப் ஹோப் பிரச்சாரம் உருவாக்கப்பட்டது. இந்த நிதி திரட்டும் இலக்கை அடைவது, புரோஜீரியா ஆராய்ச்சியில் அதிகரித்து வரும் ஆர்வத்தைத் தொடரவும், முன்னேற்றத்தின் வேகத்தைத் தொடரவும் அனுமதிக்கும். ஒரு வருடத்திற்குள், ப்ரோஜீரியாவுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான மருந்து சோதனைக்கு நிதியளிக்க $2 மில்லியனை திரட்டுவதற்கான பிரச்சாரத்தின் மத்தியில் நாங்கள் இருப்போம் என்று யார் கற்பனை செய்திருக்க முடியும்?! எங்கள் நம்பிக்கை வட்டம் பிரச்சாரம் இப்போது இந்த ஜி முயற்சியை உள்ளடக்கியது.

வைத்திருக்க எங்களுக்கு உதவுங்கள் வட்டம் அப்படியே, அதனால் நம்பிக்கை சிகிச்சை ஒரு ஆகிறது யதார்த்தம். தானம் செய் இன்று.

புரோஜீரியாவுக்கு சிகிச்சையளிப்பதற்கான நேரம் இது.

ஒன்றாக, நாங்கள் உயில் மருந்து கண்டுபிடி!

முதன்முறையாக ப்ரோஜீரியா மருத்துவ மருந்து சோதனை அரை-வழிக் குறியைத் தாண்டியது!

அண்மைய பதிவுகள்

ஆவண காப்பகங்கள்

பிரிவுகள்