ப்ரோஜீரியாவில் உயிர்வாழும் நன்மையை நிரூபிக்கும் முதல் சிகிச்சை

ஏப்ரல் 24, 2018: தி ஜர்னல் ஆஃப் தி அமெரிக்கன் மெடிக்கல் அசோசியேஷனில் (ஜமா) வெளியிடப்பட்ட ஒரு புதிய ஆய்வு, லோனாஃபர்னிப், ஃபார்னெசில்ட்ரான்ஸ்ஃபெரேஸ் இன்ஹிபிட்டர் (எஃப்டிஐ), புரோஜீரியா உள்ள குழந்தைகளின் உயிர்வாழ்வை நீட்டிக்க உதவியது என்று தெரிவிக்கிறது. பாஸ்டன் குழந்தைகள் மருத்துவமனை மற்றும் பிரவுன் பல்கலைக்கழகத்தின் ஆசிரியர்கள் ஆறு கண்டங்களில் இருந்து 250 க்கும் மேற்பட்ட குழந்தைகளைக் கண்காணித்து லோனாஃபர்னிப் சிகிச்சைக்கும் நீட்டிக்கப்பட்ட உயிர்வாழ்வுக்கும் இடையேயான தொடர்பைக் கண்டறிந்தனர்.

ஆய்வின் சுருக்கத்தைப் படிக்க இங்கே கிளிக் செய்யவும்

ஊடகங்களுக்கு: 

• பத்திரிக்கை செய்தி
• விளக்கப்படம் 
• பி-ரோல் வீடியோ

இதன் முடிவுகள் குழந்தைகளுக்கான மருத்துவ மருந்து சோதனை Progeria உடன் உள்ளது மற்றும் அது அதிகாரப்பூர்வமானது!   புற்றுநோய்க்கு சிகிச்சையளிப்பதற்காக முதலில் உருவாக்கப்பட்ட ஃபார்னெசில்ட்ரான்ஸ்ஃபெரேஸ் இன்ஹிபிட்டரின் (எஃப்.டி.ஐ) வகை லோனாஃபார்னிப்பைப் பயன்படுத்தி, புரோஜீரியா உள்ள குழந்தைகளின் ஆயுட்காலம் நீட்டிக்கப்படுவதை ஆதரிக்கிறது. மருத்துவ பரிசோதனையில், புரோஜீரியாவால் பாதிக்கப்பட்ட 27 குழந்தைகள் மோனோதெரபியாக தினமும் இரண்டு முறை வாய்வழி லோனாஃபர்னிப் பெற்றனர். இந்த ஆய்வின் கட்டுப்பாட்டுப் பிரிவானது, சிகிச்சை பெற்ற நோயாளிகளைப் போலவே வயது, பாலினம் மற்றும் வதிவிடக் கண்டம் ஆகியவற்றுடன் கூடிய புரோஜீரியாவைக் கொண்ட குழந்தைகளைக் கொண்டிருந்தது, அவர்கள் மருத்துவ பரிசோதனையின் ஒரு பகுதியாக இல்லை, எனவே லோனாஃபர்னிப் பெறவில்லை. லோனாஃபர்னிப் மட்டும் சிகிச்சையுடன் ஒப்பிடும்போது, 2.2 வருட பின்தொடர்தலின் சராசரிக்கு பிறகு குறிப்பிடத்தக்க அளவு குறைவான இறப்பு விகிதத்துடன் (3.7% எதிராக 33.3%) தொடர்புடையது என்பதை முடிவுகள் நிரூபித்தன. ஆய்வின் முடிவுகள், இது Progeria Research Foundation மூலம் நிதியுதவி மற்றும் ஒருங்கிணைக்கப்பட்டது, ஏப்ரல் 24, 2018 இல் வெளியிடப்பட்டது அமெரிக்க மருத்துவ சங்கத்தின் ஜர்னல்.

கோர்டன் மற்றும். அல்., ஹட்சின்சன்-கில்ஃபோர்ட் ப்ரோஜீரியா சிண்ட்ரோம் உள்ள நோயாளிகளின் இறப்பு விகிதத்துடன் லோனாஃபர்னிப் சிகிச்சைக்கு எதிராக எந்த சிகிச்சையும் இல்லை, JAMA, ஏப்ரல் 24, 2018 தொகுதி 319, எண் 16முடிவுகள் புதிய நம்பிக்கையையும் நம்பிக்கையையும் கொண்டு வருகின்றன
விரிவான மருத்துவ பரிசோதனை மற்றும் மருந்துகளைப் படிப்பதற்காக குழந்தைகள் பாஸ்டன் குழந்தைகள் மருத்துவமனைக்குச் சென்றனர். அனைத்து பெறப்பட்ட வாய்வழி lonafarnib, Merck & Co வழங்கிய FTI. “JAMA இல் வெளியிடப்பட்ட இந்த ஆய்வு, புரோஜீரியா நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகளின் விரைவான வயதான செயல்முறைக்கு நாம் தடைகளை வைக்கத் தொடங்கலாம் என்பதற்கான ஆதாரங்களைக் காட்டுகிறது. இந்த முடிவுகள் ப்ரோஜீரியா சமூகத்திற்கு புதிய வாக்குறுதியையும் நம்பிக்கையையும் அளிக்கின்றன" என்று லெஸ்லி கார்டன், MD, PhD, இணை நிறுவனர் மற்றும் PRF இன் மருத்துவ இயக்குனர் மற்றும் முன்னணி ஆய்வு ஆசிரியர் கூறினார்.

"PRF இல், புரோஜீரியாவுடன் வாழும் குழந்தைகளுக்கான புதிய அறிவியல் முன்னேற்றங்களுக்கு நிதியளிக்க நாங்கள் அயராது உழைத்து வருகிறோம். இன்று நடத்தப்படும் மருத்துவப் பரிசோதனைகள் எதிர்காலத்தில் இந்தக் குழந்தைகளைச் சேமிப்பதற்கான சிறந்த நம்பிக்கை என்பதை இந்த ஆய்வு காட்டுகிறது. லோனாஃபர்னிப் உடனான இந்த ஆய்வின் நம்பிக்கைக்குரிய முடிவுகளின் அடிப்படையில், முன்னெப்போதையும் விட வலுவான அவசர உணர்வை நாங்கள் உணர்கிறோம். இன்றைய மைல்கல் இந்தக் குழந்தைகளுக்கும் அவர்களது குடும்பங்களுக்கும் ஒரு புதிய தொடக்கத்தைக் குறிக்கிறது. ஒவ்வொரு நாளும் ஒவ்வொரு கணமும் கணக்கிடப்படுகிறது. PRF இன் குறிக்கோள், Progeria க்கு மருந்தைக் கண்டுபிடிப்பதாகும், மேலும் இந்த ஆய்வு அந்த இலக்கை நோக்கி மேலும் ஒரு படியைக் கொண்டுவருகிறது, ”என்று PRF இன் தலைவரும் நிர்வாக இயக்குநருமான மெரில் ஃபிங்க் கூறினார்.

மீடியா கவரேஜ்

பெறப்பட்ட பத்திரிகை செய்திகளின் மாதிரி இங்கே:

• MedPage இன்று
  மருந்து புரோஜீரியாவை சமாளிக்க முடியும்
• பாஸ்டன் குளோப்
  ப்ரோஜீரியாவால் இறந்த ஒரு குழந்தை மருத்துவ ஆராய்ச்சியாளர் புதிய சிகிச்சையில் வாக்குறுதியைக் காண்கிறார் ஏப்ரல் 24, 2018
• பிரவுன் செய்திகள்
  முன்கூட்டிய வயதான நோய்க்கான மருந்து சிகிச்சையை உறுதிப்படுத்துவதாக ஆராய்ச்சி கூறுகிறது ஏப்ரல் 24, 2018

“பல நிலைகளில் ஊக்கமளிக்கும் கதை இது. மிகவும் சிறப்பு வாய்ந்த குழந்தைகளின் குழுவின் வாழ்க்கையை மாற்றும் சாத்தியம் உள்ளது. ஆனால், அறிவியல் முறை சரியாகப் போய்விட்டது என்பதற்கும் இது ஒரு முன்மாதிரியாகும், அங்கு கடுமையான அடிப்படை அறிவியலும், ஏற்கனவே உள்ள மருந்தின் புத்திசாலித்தனமான பயன்பாடும் இணைந்து உண்மையான முன்னேற்றங்களை உருவாக்குகின்றன.

– F. பெர்ரி வில்சன் MD, MSCE, யேல் ஸ்கூல் ஆஃப் மெடிசின், மெட்பேஜ் டுடே

இந்த அற்புதமான நாளை நாம் எப்படி அடைந்தோம்?
தொடர்ந்து 2003 மரபணு மாற்றத்தின் கண்டுபிடிப்பு இது புரோஜீரியாவை ஏற்படுத்துகிறது, PRF நிதியளித்த ஆராய்ச்சியாளர்கள் அடையாளம் காணப்பட்டனர் FTIகள் சாத்தியமான மருந்து சிகிச்சையாக. புரோஜீரியாவை ஏற்படுத்தும் பிறழ்வு புரதத்தின் உற்பத்திக்கு வழிவகுக்கிறது புரோஜெரின், இது செல் செயல்பாட்டை சேதப்படுத்துகிறது. உடலில் ப்ரோஜெரினின் நச்சு விளைவின் ஒரு பகுதியானது "ஃபார்னெசில் குழு" எனப்படும் ஒரு மூலக்கூறால் ஏற்படுகிறது, இது புரோஜெரின் புரதத்துடன் இணைகிறது மற்றும் உடலின் செல்களை சேதப்படுத்த உதவுகிறது. எஃப்டிஐக்கள் புரோஜெரின் மீது ஃபார்னெசில் குழுவின் இணைப்பைத் தடுப்பதன் மூலம் செயல்படுகின்றன, புரோஜெரின் ஏற்படுத்தும் தீங்குகளைக் குறைக்கின்றன.

மேலும் ஆய்வு விவரங்களுக்கு, பத்திரிகை செய்திக்கு இங்கே கிளிக் செய்யவும்

"இந்த அரிய கொடிய நோயால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகளின் இந்த சிறிய மக்கள்தொகையில் சிகிச்சையின் செயல்திறனை நிரூபிப்பது ஒரு பெரிய சவாலாகும். எனவே, இந்த சமீபத்திய கண்டுபிடிப்புகளால் நான் குறிப்பாக ஊக்குவிக்கப்பட்டேன்.

– டாக்டர். பிரான்சிஸ் காலின்ஸ், தேசிய சுகாதார நிறுவனங்களின் இயக்குனர்

புரோஜீரியா சாதாரண வயதான செயல்முறையுடன் இணைக்கப்பட்டுள்ளது
புரோஜீரியாவை ஏற்படுத்தும் புரதம் என்று ஆராய்ச்சி காட்டுகிறது புரோஜெரின் பொது மக்களிலும் உற்பத்தி செய்யப்படுகிறது மற்றும் வயதுக்கு ஏற்ப அதிகரிக்கிறது. எஃப்.டி.ஐ-களின் விளைவைத் தொடர்ந்து ஆராய ஆராய்ச்சியாளர்கள் திட்டமிட்டுள்ளனர், இது மில்லியன் கணக்கானவர்களை பாதிக்கும் இருதய நோய் மற்றும் நம் அனைவரையும் பாதிக்கும் சாதாரண வயதான செயல்முறையைப் பற்றி விஞ்ஞானிகள் மேலும் அறிய உதவும்.

அனைவருக்கும் நன்றி - நீங்கள் இல்லாமல் நாங்கள் அதை செய்திருக்க முடியாது!
இந்த திருப்புமுனை முடிவுகளை நாங்கள் அடைவதற்கு ஒரு முக்கிய காரணம், நிதி மற்றும் பிற ஆதரவை வழங்கிய மிகப்பெரிய ஆதரவாளர்கள், எங்களின் இறுதி இலக்கை அடைவதற்கு ஒரு படி மேலே செல்ல எங்களுக்கு உதவியது - புரோஜீரியாவுக்கு ஒரு சிகிச்சை.