День настав: FDA схвалила перше в історії лікування прогерії!

Головна, хвилююча новина! 20 листопада 2020 року PRF виконав важливу частину нашої місії: лонафарніб, перше в історії лікування прогерії, було схвалено FDA.

Прогерія тепер приєднується менше ніж 5% рідкісних захворювань із схваленим FDA лікуванням.* Діти та молоді люди з прогерією в США тепер можуть отримати лонафарніб за рецептом, а не через клінічне випробування.

Ця знаменна віха досягнута завдяки 13 рокам наполегливих досліджень чотири клінічних випробування, усі координуються PRF, стали можливими завдяки сміливим дітям та їхнім родинам і фінансуються вами, чудовою спільнотою донорів PRF.

Ми також вдячні групам дослідників прогерії світового класу в дитячій лікарні Бостона, дитячій лікарні Хасбро, жіночій лікарні Бригама, Університеті Брауна, Бостонському університеті та Національному інституті здоров’я. Фармацевтичні партнери, які безкоштовно постачали лонафарніб для клінічних випробувань за підтримки PRF, також мали вирішальне значення, зокрема Shering-Plough, Merck** (відомий як MSD за межами США та Канади) та Eiger BioPharmaceuticals, за їхню участь у просуванні прогресу в дослідженні прогерії до цих надзвичайних нових висот.

Наші партнери в Eiger прагнуть забезпечити безперервний доступ до лонафарнібу для пацієнтів з прогерією та прогероїдними ламінопатіями з дефіцитом обробки в усьому світі, і вони створили послуги для підтримки доступу до лонафарнібу через Eiger OneCare, а також через Програму керованого доступу Айгера для пацієнтів за межами США Перевірка лонафарнібу Європейським агентством з лікарських засобів (EMA) все ще триває, і рішення про схвалення EMA очікується в другій половині 2021 року.

ДЯКУЮ ВСІМ за підтримку дослідження, яке привело нас до цього ключового моменту. Ваша безперервна підтримка також дозволяє нам продовжувати працювати над пошуком ліків для цих надзвичайних дітей.

Який справді дивовижний спосіб розпочати святковий сезон і закінчити його неймовірно виклик рік.

Натисніть тут, щоб переглянути наш прес-реліз який містить більше деталей про цю історичну новину.

*300 рідкісних захворювань, лікування яких схвалено FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 рідкісні захворювання, для яких відома молекулярна основа (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF хоче відзначити важливий внесок вчених Schering-Plough / Merck R&D, які підтримали як оцінка лонафарнібу в доклінічних моделях HGPS, так і клінічні дослідження у пацієнтів з прогерією. Це Команда на чолі з В. Робертом Бішопом, Джоном Півінські, Сесілом Пікеттом і Кетрін Страдер підтримала фармакокінетичні/фармакодинамічні дослідження, оптимізувала рецептуру препарату та забезпечила достатню кількість ліків протягом цих досліджень. Члени цієї команди включали: Сьюзан Арбак, Арт Бертельсен, Алан Купер, Емілі Френк, Девід Гарріс, Джорджіанна Гарріс, Пол Кіршмаєр, Мін Лю, Джин-Кеон Пай, Роберт Паттон, Пол Статкевич, Грег Шпунар, Богдан Яремко, Пол Заводний та Ялі Чжу.