Перша в історії терапія, яка демонструє переваги виживання при прогерії

24 квітня 2018 р.: Нове дослідження, опубліковане в Журналі Американської медичної асоціації (JAMA), повідомляє, що лонафарніб, інгібітор фарнезилтрансферази (FTI), допоміг збільшити виживання дітей з прогерією. Автори з Бостонської дитячої лікарні та Університету Брауна спостерігали за понад 250 дітьми з шести континентів, щоб продемонструвати зв’язок між лікуванням лонафарнібом і подовженою виживаністю.

Натисніть тут, щоб прочитати анотацію дослідження

ДЛЯ ЗМІ: 

• Прес-реліз
• Інфографіка 
• B-roll відео

Результати клінічне випробування препарату для дітей з Progeria, і це офіційно!   Дослідження з використанням лонафарнібу, типу інгібітора фарнезилтрансферази (FTI), спочатку розробленого для лікування раку, підтверджує подовження тривалості життя дітей з прогерією. У клінічному дослідженні 27 дітей із прогерією отримували лонафарніб перорально двічі на день як монотерапію. Контрольну групу цього дослідження складали діти з прогерією такого ж віку, статі та континенту проживання, що й пацієнти, які отримували лікування, які не брали участь у клінічному дослідженні і тому не отримували лонафарніб. Результати продемонстрували, що лікування лише лонафарнібом порівняно з відсутністю лікування асоціювалося зі значно нижчим рівнем смертності (3,7% проти 33,3%) після медіани 2,2 року спостереження. Результати дослідження, яке було фінансується та координується The Progeria Research Foundation, були опубліковані 24 квітня 2018 року в Журнал Американської медичної асоціації.

Гордон та ін. співавт., Асоціація лікування лонафарнібом проти відсутності лікування з рівнем смертності у пацієнтів із синдромом прогерії Хатчінсона-Гілфорда, JAMA, 24 квітня 2018 р. Том 319, номер 16Результати приносять нову надію та оптимізм
Діти поїхали до Бостонської дитячої лікарні, щоб пройти комплексне медичне обстеження та вивчити ліки. Усі отримували пероральний лонафарніб, FTI, наданий Merck & Co. «Це дослідження, опубліковане в JAMA, демонструє докази того, що ми можемо почати гальмувати швидкий процес старіння дітей з прогерією. Ці результати створюють нові перспективи та оптимізм для спільноти прогерії», – сказав Леслі Гордон, доктор медичних наук, співзасновник і медичний директор PRF та провідний автор дослідження.

«У PRF ми невтомно працюємо, щоб фінансувати нові наукові відкриття для дітей, які живуть з прогерією. Це дослідження показує нам, що клінічні випробування, які проводяться сьогодні, є нашою найкращою надією на порятунок цих дітей у майбутньому. Грунтуючись на багатообіцяючих результатах цього дослідження з лонафарнібом, ми відчуваємо сильніше відчуття терміновості, ніж будь-коли. Сьогоднішня віха знаменує новий початок для цих дітей та їхніх родин. Кожен день і кожна мить мають значення. Мета PRF — знайти ліки від прогерії, і це дослідження робить нас ще одним кроком до цієї мети», — сказала Меріл Фінк, президент і виконавчий директор PRF.

Висвітлення в ЗМІ

Ось вибірка отриманого висвітлення в пресі:

• MedPage Сьогодні
  Ліки можуть зробити прогерію керованою
• Бостонський глобус
  Дослідник-педіатр, син якого помер від прогерії, бачить перспективу в новому лікуванні 24 квітня 2018 року
• Коричневі новини
  Дослідження показують багатообіцяючу медикаментозну терапію передчасного старіння 24 квітня 2018 року

«Це історія, яка надихає на багатьох рівнях. Існує потенціал змінити життя групи дуже особливих дітей. Але це також взірець правильного наукового методу, де сувора фундаментальна наука та розумне застосування існуючих ліків поєднуються для досягнення результатів, які є справжніми проривами».

– Ф. Перрі Вілсон, доктор медичних наук, MSCE, Єльська школа медицини, MedPage Today

Як ми дійшли до цього чудового дня?
Дотримуючись 2003 відкриття генної мутації що викликає прогерію, виявили дослідники, що фінансуються PRF FTI як потенційне медикаментозне лікування. Мутація, що викликає прогерію, призводить до виробництва білка прогерин, що пошкоджує функцію клітин. Частина токсичної дії прогерину на організм спричинена молекулою під назвою «фарнезилова група», яка приєднується до білка прогерину та допомагає йому пошкоджувати клітини організму. FTI діють, блокуючи приєднання фарнезилової групи до прогерину, зменшуючи шкоду, яку спричиняє прогерин.

Щоб дізнатися більше про дослідження, Натисніть тут, щоб отримати прес-реліз

«Демонстрація ефективності лікування цієї невеликої групи дітей із цією рідкісною смертельною хворобою є серйозною проблемою. Тому я особливо підбадьорений цими останніми відкриттями».

– Доктор Френсіс Коллінз, директор Національного інституту здоров’я

Прогерія пов'язана з нормальним процесом старіння
Дослідження показують, що білок, що викликає прогерію прогерин також виробляється в загальній популяції та збільшується з віком. Дослідники планують продовжити дослідження впливу FTI, що може допомогти вченим дізнатися більше про серцево-судинні захворювання, які вражають мільйони людей, а також нормальний процес старіння, який впливає на всіх нас.

Дякую ВСІМ – Без вас ми б не впоралися!
Однією з головних причин, чому ми досягли цих проривних результатів, є величезна кількість прихильників, які надали фінансування та іншу підтримку, допомогли нам на крок наблизитися до досягнення нашої кінцевої мети – ліків від прогерії.