تین مطالعات جاری کی گئیں جو ہمیں پروجیریا کو سمجھنے اور بیماری کے علاج کے پہلے سے کہیں زیادہ قریب لاتی ہیں۔

PRF کی مالی اعانت سے UCLA کے محققین نے پروجیریا جیسا ماؤس ماڈل لیا ہے اور پروجیریا والے بچوں کے لیے منشیات کے ممکنہ علاج کا تجربہ کیا ہے۔ سائنس فروری 16 میں جاری کردہ ان کے مطالعے سے پتہ چلا ہے کہ یہ ایف ٹی آئی دوا بیماری کی کچھ علامات کو بہتر بناتی ہے۔

ستمبر میں پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن کو یہ اعلان کرتے ہوئے خوشی ہوئی کہ PRF کی مالی اعانت سے چلنے والے محققین نے پروجیریا کے بچوں کے لیے ممکنہ منشیات کے علاج کی حمایت کرنے والے مطالعات شائع کیے ہیں - جب یہ دوا دی گئی تو پروجیریا کے خلیے معمول پر آ گئے (ایک ڈش میں)۔ جانچ کا اگلا مرحلہ جانوروں کے ماڈلز میں ہے، اور ہم یہ بتاتے ہوئے پرجوش ہیں کہ سائنس فروری 16 میں جاری کی گئی ایک تحقیق سے پتہ چلا ہے کہ یہ FTI دوا پروجیریا جیسے ماؤس ماڈل میں بیماری کی کچھ علامات کو بہتر بناتی ہے۔ PRF نے UCLA کے محققین ڈاکٹر لورین فونگ اور ڈاکٹر سٹیفن ینگ کو بچوں کے ساتھ کلینکل ٹریٹمنٹ ٹرائلز کی طرف اس تازہ ترین، اہم قدم کے لیے فنڈز فراہم کرنے میں مدد کی۔ مزید تفصیلات کے لیے یہاں کلک کریں۔ اس دلچسپ خبر پر

اور سائنسی اشاعتیں جاری ہیں! PRF نے ڈاکٹر کریمہ جبالی، ڈاکٹر ڈیل میک کلینٹاک اور PRF کے میڈیکل ڈائریکٹر ڈاکٹر لیسلی بی گورڈن کے ساتھ ایک مطالعہ کی مالی اعانت فراہم کی، جو ابھی اس ہفتے کے PNAS میں شائع ہوا تھا۔ (نیشنل اکیڈمی آف سائنسز کی کارروائی)۔ مطالعہ نے یہ نتیجہ اخذ کیا کہ پروجیریا جین (جسے پروجیرین کہا جاتا ہے) کے ذریعہ تیار کردہ خراب پروٹین بچوں کے برتن کی دیواروں کے خلیوں میں بنتا ہے۔ یہ ہمیں ظاہر کرتا ہے، پہلی بار، کہ پروجیرین اور دل کی بیماری کے درمیان براہ راست تعلق ہے.

اور آخری لیکن یقینی طور پر کم از کم، ڈاکٹر فرانسس کولنز کی لیبارٹری، جس نے پروجیریا کے لیے جین دریافت کیا، آگے بڑھ کر ایک پروجیریا ماؤس تیار کیا ہے جو بچوں کی طرح جینیاتی نقص رکھتا ہے۔ یہ کلاسک پروجیریا ماؤس ماڈل شدید عروقی بیماری کو ظاہر کرتا ہے، اور یہ نہ صرف ہماری سمجھ میں اہم ہوگا کہ پروجیریا کے بچوں میں دل کی بیماری کیسے پیدا ہوتی ہے، بلکہ اس سے بھی اہم بات یہ ہے کہ پروجیریا کے علاج اور علاج میں نئے علاج جیسے FTI اور جینیاتی علاج کی جانچ کے لیے بہترین ماڈل ہوں گے۔ ، اور اس ماڈل کو عام طور پر قلبی امراض کی کھوج کے لیے بھی استعمال کیا جا سکتا ہے۔ ہمیں یہ کہتے ہوئے فخر ہے کہ ہمارے میڈیکل ڈائریکٹر ڈاکٹر لیسلی بی گورڈن ایک شریک مصنف ہیں۔ یہ مطالعہ اس ہفتے کے PNAS میں ظاہر ہوتا ہے۔

دونوں PNAS مضامین کی کاپیاں نیشنل اکیڈمیز آف سائنس کی کارروائی کی ویب سائٹ پر دیکھی جا سکتی ہیں۔ www.pnas.org

ایک مہینے میں تین مطالعات - واہ! ہم واقعی علاج کی طرف کھانا پکا رہے ہیں۔ ان تمام محققین کا شکریہ جو پروجیریا میں مبتلا بچوں اور پوری دنیا میں دل کی بیماری میں مبتلا لاکھوں لوگوں کی مدد کے لیے ہر روز محنت کر رہے ہیں۔ اور یہ سب ممکن بنانے کے لیے خاندانوں اور بچوں اور ہمارے تمام عطیہ دہندگان کا شکریہ۔

ایک ساتھ، ہم مرضی علاج تلاش کریں!