پروجیریا کے لیے آر این اے علاج میں دلچسپ پیش رفت!

ہم سے نتائج بانٹ کر بہت پرجوش ہیں۔ آر این اے علاج کے استعمال پر دو بہت ہی دلچسپ پیش رفت مطالعات پروجیریا کی تحقیق میں۔ دونوں مطالعات کو دی پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن (PRF) کے تعاون سے مالی اعانت فراہم کی گئی تھی اور PRF کے میڈیکل ڈائریکٹر ڈاکٹر لیسلی گورڈن نے مشترکہ طور پر لکھا تھا۔

پروجیرین پروجیریا میں بیماری پیدا کرنے والا پروٹین ہے۔ آر این اے کے علاج آر این اے کی سطح پر اس کی پیداوار کو روک کر جسم کی پروجیرین پیدا کرنے کی صلاحیت میں مداخلت کرتے ہیں۔ اس کا مطلب یہ ہے۔ علاج زیادہ تر علاج سے زیادہ مخصوص ہے۔ جو پروٹین کی سطح پر پروجیرین کو نشانہ بناتا ہے۔

اگرچہ ہر مطالعہ میں دواؤں کی ترسیل کے مختلف نظام کا استعمال کیا گیا، دونوں مطالعات نے ایک ہی بنیادی علاج کی حکمت عملی کو نشانہ بنایا، غیر معمولی پروٹین، پروجیرین کے لیے RNA کوڈنگ کی پیداوار کو روکتا ہے۔ دونوں کی قیادت نیشنل انسٹی ٹیوٹ آف ہیلتھ (NIH) کے محققین کر رہے تھے، اور آج جریدے میں شائع ہوئے۔ نیچر میڈیسن.

ایک مطالعہفرانسس کولنز، ایم ڈی، پی ایچ ڈی، NIH کے ڈائریکٹر کی قیادت میں، نے دکھایا کہ پروجیریا چوہوں کا علاج SRP2001 نامی دوا سےشہ رگ میں نقصان دہ progerin mRNA اور پروٹین کے اظہار کی تعلیم دی۔، جسم میں اہم شریان کے ساتھ ساتھ دوسرے ٹشوز میں۔ مطالعہ کے اختتام پر، شہ رگ کی دیوار مضبوط رہی اور چوہوں نے ایک کا مظاہرہ کیا۔ 60% سے زیادہ کی بقا میں اضافہ.

کولنز نے کہا کہ "حیوانات کے ماڈل میں ٹارگٹڈ RNA-تھراپی کے ایسے اہم نتائج دکھانا مجھے امید دیتا ہے کہ یہ پروجیریا کے علاج کے لیے ایک بڑی پیش رفت کا باعث بن سکتا ہے۔"

دی دیگر مطالعہ، جس کی قیادت ٹام میسٹیلی، پی ایچ ڈی، سینٹر فار کینسر ریسرچ، نیشنل کینسر انسٹی ٹیوٹ، این آئی ایچ کے ڈائریکٹر نے کی، نے دکھایا۔ 90 - 95% زہریلے پروجیرین پیدا کرنے والے RNA کی کمی LB143 نامی دوا کے ساتھ علاج کے بعد مختلف ٹشوز میں۔ مسٹیلی کی لیب نے پایا کہ پروجیرین پروٹین کی کمی جگر میں سب سے زیادہ موثر تھی، دل اور شہ رگ میں اضافی بہتری کے ساتھ۔

اب ہم جانتے ہیں کہ RNA علاج کا استعمال کرتے ہوئے نقصان دہ پروجیرین پروٹین کی پیداوار کو کم کرنے کے متعدد طریقے ہیں۔ ہر مطالعہ نے ماؤس ماڈلز میں آر این اے کے مختلف حصوں کو پایا جو، جب نشانہ بنایا جاتا ہے، علاج کے لیے ایک مؤثر راستہ فراہم کرتا ہے، جس کے نتیجے میں پروجیریا چوہے جو لونافارنیب کے ساتھ پچھلے مطالعات میں علاج کیے گئے ان سے کہیں زیادہ زندہ رہے۔پروجیریا والے بچوں کے لیے واحد FDA سے منظور شدہ دوا۔ مزید برآں، محققین نے پایا کہ آر این اے علاج اور لونافارنیب کے ساتھ مشترکہ علاج نے جگر اور دل میں پروجیرین پروٹین کی سطح کو اپنے طور پر کسی ایک علاج سے زیادہ مؤثر طریقے سے کم کیا۔

"یہ دو انتہائی اہم مطالعات اس بات کو ظاہر کرتے ہیں۔ اہم پیشرفت جو اب ہم پر ہیں۔ ٹارگٹڈ پروجیریا علاج کے شعبے میں،" PRF کے میڈیکل ڈائریکٹر، ڈاکٹر لیسلی گورڈن نے کہا۔ "میں پروجیریا والے بچوں کے لیے آر این اے تھراپی کو آگے بڑھانے کے لیے ان شاندار ریسرچ گروپوں کے ساتھ کام کرنے پر بہت خوش تھا۔ دونوں ہی دلچسپ ثبوت کے اصولی مطالعہ ہیں، اور PRF کلینیکل ٹرائلز کی طرف آگے بڑھنے کے لیے پرجوش ہے۔ جو ان علاج کی حکمت عملیوں کو لاگو کرتے ہیں۔

—

Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL وغیرہ ہچنسن – گلفورڈ پروجیریا سنڈروم کے لئے ایک ٹارگٹڈ اینٹی سینس علاج معالجہ۔ نیٹ میڈ (2021)۔ https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0

پٹاراجو، ایم، جیکسن، ایم، کلین، ایس۔ وغیرہ منظم اسکریننگ ہچنسن – گلفورڈ پروجیریا سنڈروم کے لئے علاج کے اینٹی سینس اولیگونوکلیوٹائڈس کی شناخت کرتی ہے۔ نیٹ میڈ (2021)۔ https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4