2004 年 4 月 25 日至 26 日，马里兰州贝塞斯达国立卫生研究院

早衰症研究基金会与美国国家人类基因组研究所和美国国家心肺血液研究所合作，主办了一场激动人心的会议：“探索哈钦森-吉尔福德早衰症干细胞移植的潜力”。这次会议汇集了医生和科学家，他们所擅长的领域对于全面评估干细胞和骨髓移植策略治疗早衰症儿童的潜力至关重要。第三次 PRF 联合主办的研讨会汇集了 22 位各个领域的科学专家，这些专家对于探索这一创新研究方向至关重要，成功地解决了这个具有挑战性的课题。以下是有关该主题和会议结果的一些背景信息：

主席：Leslie B. Gordon，医学博士，哲学博士

Leslie Gordon 医学博士
早衰症研究基金会医疗主任；
马萨诸塞州波士顿塔夫茨大学医学院助理教授；
罗德岛普罗维登斯布朗大学医学院儿科助理教授

Elizabeth Nabel 医学博士
临床研究科学主任兼血管科主任
马里兰州贝塞斯达国家心肺血液研究所 (NHLBI) 生物学分会

Francis Collins 医学博士、哲学博士
国家人类基因组研究所所长，
马里兰州贝塞斯达

第二节：为什么 BMT 可能对 HGPS 有效？从 BMT 在其他疾病中的经验中学习

主席：Jennifer M. Puck 医学博士
高级研究员兼遗传学和分子生物学主管
美国国家人类基因组研究所分支机构，马里兰州贝塞斯达

Chester B.Whitley，医学博士，哲学博士
儿科基因治疗中心教授及
明尼苏达大学人类遗传学研究所，明尼苏达州明尼阿波利斯

Edwin Horwitz 医学博士
血液学-肿瘤学系副会员，
干细胞移植和实验部门
圣犹达儿童研究医院血液科
田纳西州孟菲斯

William Krivit 医学博士
美国密歇根大学儿科系名誉教授
明尼苏达州，明尼阿波利斯，明尼苏达州

Richard Mitchell 医学博士
哈佛医学院病理学副教授，
马萨诸塞州波士顿布莱根妇女医院病理学家

Richard Cannon 医学博士
院内研究部临床主任，
NHLBI，马里兰州贝塞斯达

Huber Warner 博士
美国国家老龄化研究所老龄化生物学项目主任
美国国立卫生研究院，马里兰州贝塞斯达

第四节：并发症以及风险和益处评估

主席：William A. Gahl，医学博士，哲学博士
国家人类基因组研究所临床主任，
马里兰州贝塞斯达

Armand Keating 医学博士
医疗服务主管、爱泼斯坦教授兼主任
公主肿瘤内科和血液科
玛格丽特医院/安大略癌症研究所，加拿大安大略省多伦多

John Barrett 医学博士
血液科骨髓移植科主任
马里兰州贝塞斯达 NHLBI 分部

John Wagner 医学博士
血液和骨髓临床研究科学主任
移植项目、儿科、骨科
骨髓移植，明尼苏达大学医学院
医学，明尼阿波利斯，明尼苏达州

HGPS 基因治疗：策略、目标和时间表

Cynthia Dunbar 医学博士
分子造血科主任，
马里兰州贝塞斯达 NHLBI 血液学分会

其他 BMT 研讨会参与者

Fabio Candotti 医学博士
全国人类遗传学与分子生物学分会
马里兰州贝塞斯达基因组研究所

Michael Erdos 博士
弗朗西斯·柯林斯博士实验室的研究员，
美国国家人类基因组研究所，马里兰州贝塞斯达

奥黛丽·戈登（Audrey Gordon）先生
早衰症研究基金会主席

Monica Kleinman 医学博士
重症监护医学高级助理，
外科重症监护病房，医疗
运输项目主任兼麻醉学副教授
马萨诸塞州波士顿儿童医院

Felipe Sierra 博士
细胞结构和外部投资组合主管
国家衰老生物学计划的作用
马里兰州贝塞斯达老龄化研究所

Lino Tessarollo 博士
神经发育和基因靶向小组负责人
小鼠癌症遗传学项目设施
美国国家癌症研究所，马里兰州弗雷德里克

Rene Varga 博士
Francis Collins 博士实验室博士后候选人
美国国家人类基因组研究所，马里兰州贝塞斯达

Edwin Horwitz 医学博士
圣犹达儿童研究医院