我们很高兴地宣布,我们在治疗和治愈早衰症儿童的使命中取得了一个里程碑:Eiger BioPharmaceuticals 与早衰症研究基金会合作,向 FDA 提交了其申请的第一部分,寻求批准药物 lonafarnib 用于治疗早衰症。
这项首次提交的研究是十二年研究数据和四项 PRF 资助临床试验的成果,这些试验是与布朗大学和波士顿儿童医院合作进行的,并且得益于勇敢的儿童及其家人,以及您 — PRF 出色的捐助者社区。
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Eiger BioPharmaceuticals 将持续向 FDA 提交已完成的部分申请,并计划在新年第一季度完成提交。批准后,这些儿童和年轻人将能够通过处方而不是通过我们的临床试验在美国和其他国家获得 lonafarnib(该药物已被证明可以让他们心脏更强壮、寿命更长)。
这是结束 2019 年并强势开启新年的积极方式! 我们一直不懈努力,为患有早衰症的儿童和青少年的生活带来有意义的影响,而这份提案使我们更接近这一目标。
谢谢大家 感谢你们对这项研究的支持,这项研究不仅使我们到达了这一关键点,而且使我们能够继续努力发现新药,最终治愈这些非凡的孩子。
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佐伊和卡莉在最近一次前往波士顿进行临床试验期间接受了 lonafarnib 治疗。