向 FDA 提交的 lonafarnib 批准申请已完成!
在我们世界面临困难时期,我很高兴与大家分享一个亮点:Eiger BioPharmaceuticals 已完成新药申请 (NDA) 的提交,寻求在欧洲和美国批准 lonafarnib 药物作为首个治疗早衰症的药物。
此项研究是十二年研究数据和四次临床试验的结晶,全部由 PRF 资助,并得益于勇敢的孩子和他们的家人以及 PRF 出色的捐助者社区。
您可以阅读有关此激动人心的消息的更多信息 这里.
我们希望这种药物能够获得批准,使这些儿童和年轻人能够通过处方而不是临床试验获得 lonafarnib,这种药物已被证明可以使他们的心脏更加强健、寿命更长。
虽然 2020 年对许多人来说都是艰难的一年,但我们很高兴与您分享一些好消息。早衰症研究基金会的所有人都孜孜不倦地努力为患有早衰症的儿童和年轻人的生活带来有意义的影响。
感谢大家对这项研究的支持,这项研究不仅使我们到达了这个关键点,而且使我们能够继续努力发现最终能够治愈这些非凡孩子的新药。