这一天终于到来了：FDA 批准首个早衰症治疗方法！

令人振奋的最新消息！2020 年 11 月 20 日，PRF 完成了我们使命的重要部分： 首个治疗早衰症的药物 lonafarnib 已获得 FDA 批准.

早衰症现在加入不到 5% 罕见疾病已获 FDA 批准治疗。* 美国患有早衰症的儿童和青少年现在可以通过处方获得 lonafarnib，而不必通过临床试验。

这一重大里程碑的到来得益于 13 年的不懈研究，其中包括 四项临床试验，所有这些都由 PRF 共同协调，由勇敢的孩子和他们的家人提供支持，并由您（PRF 出色的捐助者社区）提供资金。

我们还感谢波士顿儿童医院、孩之宝儿童医院、布莱根妇女医院、布朗大学、波士顿大学和美国国立卫生研究院等世界一流的早衰症研究团队。向 PRF 支持的临床试验免费提供 lonafarnib 的制药合作伙伴也发挥了重要作用，其中包括 Shering-Plough、默克**（美国和加拿大以外称为 MSD）和 Eiger BioPharmaceuticals，他们为推动早衰症研究进展达到非凡的新高度做出了贡献。

我们在 Eiger 的合作伙伴致力于为全球患有早衰症和加工缺陷型早衰样核蛋白病的患者提供持续获得 lonafarnib 的机会，并且他们已经建立了服务来支持通过以下方式获得 lonafarnib 艾格一站式医疗服务， 以及通过 Eiger 的针对美国以外患者的管理访问计划欧洲药品管理局 (EMA) 对 lonafarnib 的审查仍在进行中，预计 EMA 将在 2021 年下半年做出批准决定。

感谢大家对这项研究的支持，让我们走到了这一关键时刻。你们的持续支持也让我们能够继续努力，为这些不寻常的孩子找到治愈方法。

这真是一个非凡的方式来开始假期并结束这个令人难以置信的 具有挑战性的 年。

点击此处查看我们的新闻稿 其中提供了有关这一历史性新闻的更多详细信息。

*300 种罕见疾病有 FDA 批准的治疗方法（https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 已知分子基础的罕见疾病（www.OMIM.org) =4.2%

** PRF 谨感谢 Schering-Plough / Merck 研发部门的科学家做出的重要贡献，他们支持 lonafarnib 在 HGPS 临床前模型中的评估和早衰症患者的临床研究。这 由 W. Robert Bishop、John Piwinski、Cecil Pickett 和 Catherine Strader 领导的团队支持药代动力学/药效学研究，优化药物配方，并确保在整个研究过程中药物供应充足。该团队的成员包括：Susan Arbuck、 阿特·贝特森、艾伦·库珀、艾米莉·弗兰克、大卫·哈里斯、乔治安娜·哈里斯、 Paul Kirschmeier、Ming Liu、Jin-Keon Pai、Robert Patton、Paul Statkevich、Greg Szpunar、Bohdan Yaremko、Paul Zavodny 和 Yali Zhu。