以令人兴奋的研究新闻开启新的一年！

新年快乐！祝大家度过一个健康、轻松的假期。

我们以 更多激动人心的研究新闻. 1 月份，科学杂志 自然 发表突破性成果，证明基因编辑对早衰症小鼠模型有效 纠正了导致许多细胞早衰的突变， 改善了几种关键疾病症状， 显著延长寿命 在小鼠中。

该研究由 PRF 联合资助，并由 PRF 医学主任 Leslie Gordon 博士共同撰写，研究发现，通过一次注射经过编程以纠正致病突变的碱基编辑器，小鼠的存活时间比未接受治疗的早衰症小鼠长 2.5 倍，达到与健康小鼠开始衰老相对应的年龄。重要的是，接受治疗的小鼠还保留了健康的血管组织——这是一项重要发现，因为血管完整性的丧失是早衰症儿童死亡的预测指标。

这项研究由世界基因编辑专家共同领导， 刘大卫 博士、麻省理工学院布罗德研究所、范德堡大学心血管医学系医学助理教授乔纳森·布朗和美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯医学博士、哲学博士。

需要进行额外的临床前研究来调查这些结果，我们希望有一天这些结果能够促成临床试验。随着进一步的进展，我们期待向您通报这一令人兴奋的发现！

阅读有关此激动人心的消息的更多信息 这里.

当我们进入 2021 年时，我们感谢像您这样的合作伙伴，是他们使这样的进步成为可能。

去年 独自的早衰症研究基金会：

• 凭借首个获得 FDA 批准的早衰症治疗药物 lonafarnib 取得了重要里程碑；
• 将来自世界各地的早衰症儿童带到波士顿儿童医院参加 PRF 资助的临床试验（当时由于 COVID 19 而允许旅行）；
• 举行我们的 第十届国际早衰科学研讨会，我们首次举办的基于网络的科学会议聚集了来自 30 个国家的 370 名注册者，创下了历史新高；
• 继续认真开展我们的关键项目活动，这将引领我们找到治疗和未来的治愈方法！

Koblan LW、Erdos MR、Wilson C、Cabral WA、Levy JM、Iong、ZM、塔瓦雷斯 UL、戴维森 L、格特 YG、毛 X、纽比 GA，Doherty SP，Narisu N，Sheng Q，Krilow C，Lin CY， 戈登 LB，曹 K，柯林斯 FS，布朗 JD，刘 博士 体内 腺嘌呤碱基编辑挽救了哈钦森-吉尔福德早衰综合症 自然。2021 年 1 月 6 日