我们很高兴与您分享两项激动人心的研究成果,它们今天在线发表在世界顶级心血管杂志上, 循环 (1):
早衰症的生物标志物
PRF 联合创始人兼医学总监 Leslie Gordon 博士领导的团队开发出了一种测量早衰蛋白(一种导致早衰症的有毒蛋白质)的新方法。随着这种使用血浆测量早衰蛋白水平的生物标记物的发现, 研究人员可以在较短的一段时间后了解治疗对临床试验参与者的影响 并在每个临床试验的多个时间点进行。
该测试可以通过以下方式优化临床试验流程 提供有关正在测试的治疗方法的有效性的早期信息作为其他临床试验的引导,例如体重增加、皮肤变化、关节挛缩和功能等,所有这些都需要更多时间才能显现出来。早衰症的这些临床特征是治疗效果的重要长期指标,现在由治疗早期测量的早衰蛋白水平补充。我们现在可能能够在开始治疗后四个月就了解治疗效果,或者停止可能对试验参与者没有好处的治疗,以避免不必要的副作用。
lonafarnib 可延长寿命
除了加速未来的治疗和治愈发现之外,这种测量早衰蛋白的创新方法还表明 lonafarnib 对早衰症儿童的长期益处大于之前确定的.
Study data indicate that lower progerin levels in the blood reflected survival benefit: the longer someone with Progeria stayed on lonafarnib, the greater the survival benefit from being on therapy. Progerin levels were decreased by about 30-60% for as long as the drug was taken, and life expectancy for patients on treatment for over 10 years increases by an average of 4.5 years. That’s more than a 30% increase in average lifespan, from 14.5 years to almost 20 years of age!
(1) LB 戈登、W 诺里斯、S 哈姆伦, 等人. 哈钦森-吉尔福德早衰综合征患者血浆早衰蛋白:免疫测定的发展和临床评价。 循环, 2023
(2) 哈钦森-吉尔福德早衰综合征心脏异常的进展:一项前瞻性纵向研究。
Olsen FJ、Gordon LB、Smoot L、Kleinman ME、Gerhard-Herman M、Hegde SM、Mukundan S、Mahoney T、Massaro J、Ha S、Prakash A。
循环. 2023 年 6 月 6 日;147(23):1782-1784。doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370。2023 年 6 月 5 日电子版。
(3) 现成的工具可检测哈钦森-吉尔福德早衰综合征中的早衰素和心脏疾病进展。
Eriksson M、Haugaa K、Revêchon G.
循环. 2023 年 6 月 6 日;147(23):1745-1747。doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765。电子版 2023 年 6 月 5 日。