PRF 联合创始人担任罕见病药物开发思想领袖

PRF 的联合创始人兼医学总监 Leslie Gordon 博士最近与她的同事、美国总统科学顾问兼前国立卫生研究院 (NIH) 院长 Francis Collins 博士一起受邀参与美国国家罕见病组织 (NORD) 制作的教育视频系列。

两人被要求分享他们在早衰症研究方面的经验，最早可追溯到 1999 年 PRF 国际注册中心的开发。在下面的两个视频中，他们分享了从 2003 年早衰症基因发现到 PRF 医疗和研究数据库的开发、PRF 的自然历史研究，以及最终通过美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准首个早衰症治疗方法 lonafarnib 的经验，为参与罕见病研究和宣传的人们展示推进罕见病研究的可能途径。

本系列文章对于任何对罕见病药物开发感兴趣的人来说都具有很深的信息量，对 Gordon 博士和 Collins 博士的采访位于本系列的自然历史研究模块中。