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新年快乐!祝大家度过一个健康、轻松的假期。

我们以 更多激动人心的研究新闻. 1 月份,科学杂志 自然 发表突破性成果,证明基因编辑对早衰症小鼠模型有效 纠正了导致许多细胞早衰的突变, 改善了几种关键疾病症状, 显著延长寿命 在小鼠中。

该研究由 PRF 联合资助,并由 PRF 医学主任 Leslie Gordon 博士共同撰写,研究发现,通过一次注射经过编程以纠正致病突变的碱基编辑器,小鼠的存活时间比未接受治疗的早衰症小鼠长 2.5 倍,达到与健康小鼠开始衰老相对应的年龄。重要的是,接受治疗的小鼠还保留了健康的血管组织——这是一项重要发现,因为血管完整性的丧失是早衰症儿童死亡的预测指标。

这项研究由世界基因编辑专家共同领导, 刘大卫 博士、麻省理工学院布罗德研究所、范德堡大学心血管医学系医学助理教授乔纳森·布朗和美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯医学博士、哲学博士。

在我们的早衰症小鼠模型中看到这种显著的反应,是我作为一名医师科学家 40 年来参与的最激动人心的治疗进展之一,”柯林斯博士说。
弗朗西斯·柯林斯博士

美国国立卫生研究院院长。

“五年前,我们还在完成第一个碱基编辑器的开发,”刘博士说。“如果你当时告诉我,在五年内,单剂量的碱基编辑器就能在 DNA、RNA、蛋白质、血管病理和寿命水平上解决动物早衰症,我会说‘这不可能’。这真正证明了团队的奉献精神,正是他们让这项工作成为可能。”
David Lui 博士

麻省理工学院布罗德研究所

需要进行额外的临床前研究来调查这些结果,我们希望有一天这些结果能够促成临床试验。随着进一步的进展,我们期待向您通报这一令人兴奋的发现!

阅读有关此激动人心的消息的更多信息 这里.


当我们进入 2021 年时,我们感谢像您这样的合作伙伴,是他们使这样的进步成为可能。

去年 独自的早衰症研究基金会:

  • 凭借首个获得 FDA 批准的早衰症治疗药物 lonafarnib 取得了重要里程碑;
  • 将来自世界各地的早衰症儿童带到波士顿儿童医院参加 PRF 资助的临床试验(当时由于 COVID 19 而允许旅行);
  • 举行我们的 第十届国际早衰科学研讨会,我们首次举办的基于网络的科学会议聚集了来自 30 个国家的 370 名注册者,创下了历史新高;
  • 继续认真开展我们的关键项目活动,这将引领我们找到治疗和未来的治愈方法!

Koblan LW、Erdos MR、Wilson C、Cabral WA、Levy JM、Iong、ZM、塔瓦雷斯 UL、戴维森 L、格特 YG、毛 X、纽比 GA,Doherty SP,Narisu N,Sheng Q,Krilow C,Lin CY, 戈登 LB,曹 K,柯林斯 FS,布朗 JD,刘 博士 体内 腺嘌呤碱基编辑挽救了哈钦森-吉尔福德早衰综合症 自然。2021 年 1 月 6 日

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