好事成三!
Niccolo、Alessandro 和 Sammy 是全球近 100 名患有早衰症的儿童和年轻人中的一员,他们受益于 FDA 批准的延长寿命的 lonafarnib 药物。PRF 将继续投入资金,确保所有人都能获得 lonafarnib,并研究其长期效果。
但我们不会就此止步。
PRF 正在探索 3 其他 治疗途径
治疗和治愈早衰症,攻击这种疾病:
在 蛋白质,在 核糖核酸, 并在 脱氧核糖核酸 水平!
小分子药物
它是如何工作的? 这种治疗 减少 毒性早衰蛋白的水平 导致早衰症。
PRF 的作用是什么? PRF 正在与生物科技公司 PRGS&T 合作开展一项新的临床试验,探索 Ionafarnib 与一种名为 progerinin 的新药联合使用是否比单独使用 Ionafarnib 更有效。
它为何有前景? 这种新药可延长早衰症小鼠模型的寿命 50%.
RNA 疗法
它是如何工作的? 这种治疗 阻止 早老素的产生 在RNA水平上,在有毒蛋白质被人体细胞制造之前。
PRF 的作用是什么? PRF 是药物开发商(或“赞助商”)。这意味着 PRF 承担药物制造、试验前动物和细胞研究以及由世界级科学专家进行的临床试验的责任和费用。
它为何有前景? RNA 疗法导致 62% 早衰症小鼠的寿命延长。
DNA碱基编辑
它是如何工作的? 这种药物会进入人体细胞, 找到早衰症突变,并 永久修复。被编辑的细胞将不再产生任何早衰蛋白——哇!
PRF 的作用是什么? PRF 将资助药物制造、试验前动物和细胞研究以及由世界级科学专家进行的临床试验。
它为何有前景? 在早衰症小鼠模型中,寿命延长了 140%接近健康小鼠的正常老年年龄。这是一次性注射,可能是我们的 途径 治愈方法!
科学是一项昂贵的事业,有了你们的持续支持,我们将继续
推动科学的边界走向治愈.