FTI 药物

法呢基转移酶抑制剂 (FTI) lonafarnib（品牌为 Zokinvy）是已知的第一个也是唯一一个用于治疗早衰症儿童的药物。

这一历史性发现背后的历史：2005 年 8 月和 2006 年 2 月，研究人员发表了支持一种治疗早衰症儿童的潜在药物的研究。lonafarnib 最初被开发用于治疗癌症，它逆转了早衰症儿童细胞显著的细胞核结构异常。此外，这种 FTI 药物在类似早衰症的小鼠模型中改善了一些疾病迹象。

为什么研究人员认为这种药物对早衰症有效？我们认为导致早衰症的蛋白质称为早衰蛋白。为了阻止正常细胞功能并导致早衰症，必须将一种称为“法呢基”的分子附着在早衰蛋白上。FTI 通过阻断（抑制）法呢基附着在早衰蛋白上起作用。因此，如果 FTI 药物可以阻断早衰症儿童的这种法呢基附着，那么早衰蛋白可能会“瘫痪”，早衰症就会得到改善。

我们第一次看到了一种治疗早衰症儿童的可能方法。 首次早衰症临床药物试验 始于 2007 年，2012 年研究结果公布，表明每个儿童在一个或多个方面都得到了改善，包括重要的心血管系统。2014 年 5 月，进一步的研究表明，lonafarnib 可使预期寿命至少延长 1.6 年（随着研究的进一步进展，这一数字后来有所增加），2018 年 4 月，一项研究发表在 美国医学会杂志（JAMA） 报道称，单独使用 lonafarnib 可以延长早衰症儿童的生存期。  点击这里 有关 2012 年研究的详细信息， 这里 了解 2014 年调查结果的详情，以及 这里 了解 2018 年研究的详情。

2018 年 5 月，在 美国医学会杂志、PRF 和 Eiger Biopharmaceuticals 达成合作与供应协议，以开发和寻求美国食品药品管理局的审查以及潜在批准 lonafarnib 用于治疗儿童早衰症。 该文件于2020年3月23日完成。 2020 年 11 月，lonafarnib 创造了历史，成为 首个获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的治疗方法 治疗早衰症和早衰样核蛋白病。

我们现在有一种治疗早衰症的方法，但它并不能治愈早衰症，所以我们会继续推动研究，以发现更有效的药物，最终治愈早衰症。